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把一人一藥變成共用平台：美國投入2,770萬美元攻克兒童罕見免疫病

AEGIS計畫將結合鹼基編輯、先導編輯與骨髓標靶遞送，嘗試用共通的製造、毒理及臨床框架，為不同超罕見突變快速打造一次性治療；五年內治療10名兒童是目標，而非已獲證實的成果。

針對歷經至少兩線治療後仍復發或惡化的骨肉瘤，risvutatug rezetecan首度在隨機三期試驗擊敗化療；中國申報可望啟動，但療效幅度、存活成熟度與完整安全資料尚待公布。

奈米纖維藥物種子在腫瘤內緩慢釋放兩種免疫刺激劑，配合放射治療後展現局部控藥潛力；不過成果仍停留在三陰性乳癌小鼠，距人體試驗尚有製造與安全性關卡。

ISM6331瞄準Hippo訊息路徑下游的TEAD轉錄因子，首度人體試驗獲選為ESMO快速口頭報告；但安全性、劑量與抗腫瘤成效目前仍未公開，真正的臨床考驗要等10月數據亮相。

22名2至11歲兒童接受一年預防治療後，多數未再發作遺傳性血管性水腫；CSL準備申請擴大適應症，但尚未公布發作率與不良事件明細。

Akeso把HER3抗體藥物複合體AK138D1推入單藥與ivonescimab組合試驗，並納入一線及治療失敗的晚期非小細胞肺癌患者；這項265人研究才剛起步，眼下回答的是安全性與初步反應，而非療效優勢。

中國四家醫院的回溯性研究顯示，經院區資料調適後，大型語言模型可準確辨識急性腎損傷高風險患者，並提出個別化風險解釋；能否真正改善治療結果，仍須前瞻性試驗回答。

加州大學聖地牙哥分校團隊以指尖汗液連續量測左旋多巴，結果與實驗室血液檢測相近；這項技術有望縮短調藥的資訊落差，但距離臨床決策與自動給藥仍須更大規模驗證。

HIF-2α抑制劑casdatifan在晚期透明細胞腎細胞癌患者中展現持續腫瘤反應，血中紅血球生成素變化也可能成為藥效線索；但單臂、小型的一期資料尚不足以確立療效優勢。

對第三期試驗的414份診斷切片重新分析後，研究團隊發現，腫瘤細胞密度較高的患者可能從加入伊立替康的術前放化療獲益；但這項事後分群結果尚不足以改變臨床處置。

研究團隊以可編程Cas13系統修正腫瘤細胞的信使RNA加工，恢復MHC-I抗原呈現，並在小鼠中增強免疫檢查點治療；這項策略尚未進入人體試驗，遞送與長期安全性仍待釐清。

全美隨機試驗顯示，持續使用抗IgE抗體的參與者較常通過三種食物的高劑量挑戰；差距卻主要來自口服免疫治療較多的不良反應與退出，而非完成療程者的療效懸殊。