一劑基因治療,能否鬆開終身飲食時鐘?FDA首准肝醣儲積症Ia型療法
Genglycos讓部分患者減少維持血糖所需的玉米澱粉,但這項加速核准建立在替代指標上;長期效益、低血糖控制與腫瘤風險,仍須後續研究回答。
生醫生技新聞
聚焦臨床進展、藥物研發、平台技術與監管動態。
Genglycos讓部分患者減少維持血糖所需的玉米澱粉,但這項加速核准建立在替代指標上;長期效益、低血糖控制與腫瘤風險,仍須後續研究回答。
Aletta可自行尋找靜脈並完成採血,但並非無人化醫療:目前僅限成人門診使用,且每次操作仍須由受訓採血人員啟動與監督。
研究團隊從數千個電腦設計中篩出可結合PD-L1、CD276與VTCN1的迷你蛋白;細胞實驗顯示,親和力並不足以保證CAR-T有效,蛋白電性與表面呈現同樣左右功能。
三期試驗顯示,阻斷Activin A可大幅減少成人患者新生異位骨病灶;這項核准擴充了極罕見疾病FOP的治療選擇,但長期功能效益與兒童適用性仍待確認。
《Nature》研究指出,老化細胞不只從受損粒線體發出警報,也利用乙醯輔酶A重塑染色質,放大促炎分泌;阻斷檸檬酸輸送可改善老年小鼠多項指標,但尚未進入人體驗證。
人類腦組織圖譜發現一群表現巨大彈性蛋白TTN的巨噬細胞;它們在阿茲海默症檢體中增加並呈現老化、壓力與細胞溝通減弱特徵,但「調整組織力學」目前仍只是待驗證的治療構想。
ASPIRE試驗以內分泌治療、CDK4/6抑制劑及雙重HER2抗體聯手,29名可評估患者中有28人在半年內獲得臨床效益;亮眼數字背後,仍有樣本小、缺乏對照組與血液毒性等限制。
兩項癌症研究分別從患者血液與細胞製品源頭尋找療效線索:ctDNA可望協助辨識肺癌復發風險,剔除特定未成熟NK細胞則可能提升現成型細胞治療的穩定性。
新協議擴大Jocasta對UCSF認知療法技術的獨家權利,並結清與UNITY的後續付款義務;真正的考驗,將是靈長類動物的記憶改善訊號能否跨進人體。
Genedata與華盛頓大學團隊以自動化工作流程找出可搭配p-tau217的血漿蛋白組合,並稱結果能在獨立族群重現;但蛋白身分、效能數據與臨床適用範圍尚未公開。
兩項小鼠研究顯示,在奈米粒子表面重複呈現更多抗原,比單純提高單點親和力更能維持記憶B細胞、長壽命漿細胞與血中抗體,為HIV疫苗設計提供可調整的物理參數。
早期肺癌組織分析顯示,接受Aliya脈衝電場消融的腫瘤較常出現帶有生發中心的三級淋巴結構,並伴隨B細胞與細胞毒性T細胞訊號;但非隨機研究尚不能證明患者因此受益。
眼內緩釋製劑DURAVYU在LUGANO完整分析中未能證明視力療效不劣於aflibercept;排除9名患者後的事後分析雖過關,卻不能抹去主要終點落空的事實。