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軟骨發育不全口服新藥infigratinib獲FDA優先審查，明年2月迎決定

兒童軟骨發育不全的治療選擇可能再添口服藥物。第三期試驗顯示生長速度改善，較年幼兒童也出現身體比例變化；這些成果能否帶來長期健康效益，仍是審查之外的重要問題。

促進淋巴管生成的訊號，可能在受體配對後再被放大。韓國研究團隊解析蛋白質結構，找到複合體彼此聚集的關鍵；這為調節淋巴管生長提供研究方向，但尚未證實能治療淋巴水腫或抑制癌症轉移。

一項涵蓋683份尿液樣本的研究，讓液態切片從尋找癌症蹤跡，走向辨識治療反應與殘存病灶。結果帶來新的追蹤可能，但能否改善實際照護，還須前瞻性試驗驗證。

《Nature Medicine》刊出MedGemma的跨任務評估，顯示醫療資料訓練能改善影像判讀與推理表現。核心成果去年已公開，如今經同儕審查發表；距離實際照護應用，仍須逐項驗證。

59人試驗中，samuraciclib合併荷爾蒙療法出現較高的疾病控制比例；未偵測到TP53突變的患者訊號更強，但小樣本與腸胃副作用，仍是下一階段研究必須解答的問題。

從籌組新公司到扶持後期研發，Forbion新一輪募資預計可支持約30家生技企業。資金已開始投入，但募資規模能否轉化為新療法，仍取決於各項研發計畫的進展。

血液檢驗與多年就醫紀錄，可能藏著胰臟癌的早期風險訊號。梅約診所更新回溯分析，將探索時間推至診斷前五年；但能否據此安排檢查、改善患者結果，仍須前瞻研究回答。

把藥物送進病灶，能否在控制疾病的同時保留口腔組織？PRV111第二期試驗的小型群組傳出正面結果，但切片未見異常細胞，距離證明長期療效與取代手術，仍有一段路。

癌細胞表面某些蛋白質的「數量差」，可能成為免疫治療的切入點。海德堡團隊以MPZL1引導CAR-T攻擊多種癌細胞，但正常組織也可能帶有這個標記，人體安全性仍是關鍵考驗。

從影像與病史提出診斷，生成式AI距離可靠的臨床助手還有多遠？新研究指出，答題形式與輸入資訊會牽動表現，而跨研究的平均成績，還不足以回答它在診間是否安全可用。

較高劑量組的疾病控制時間雖略長於化療，差異卻未達統計顯著。腫瘤縮小的訊號能否轉化為更長的存活，仍待後續數據回答。

一項小型測試顯示，整合心電圖與血液生物標記，有機會減少排斥監測中的誤報。但能否安全省下切片，還得確認模型不會漏掉需要治療的患者。