AI設計抗癌藥走到人體資料關卡：泛TEAD抑制劑將於ESMO揭曉一期結果

一款由生成式人工智慧協助設計的抗癌小分子，即將迎來比「AI製藥」標籤更實際的檢驗。英矽智能（Insilico Medicine）宣布，泛TEAD抑制劑ISM6331的首次人體一期試驗資料，已獲歐洲腫瘤內科學會（ESMO）2026年大會選為快速口頭報告；完整臨床結果預定於10月25日在馬德里發表。

ISM6331鎖定TEAD家族轉錄因子。TEAD位於Hippo訊息路徑下游，參與調控細胞增殖、存活與組織恆定；當這套控制系統失調，可能協助腫瘤生長、形成治療抗性。所謂「泛TEAD」抑制，意在同時壓制多種TEAD成員，而不是只針對單一亞型，但能否在人體內取得足夠抑制效果、又不干擾正常組織功能，仍須由臨床資料回答。

公司表示，ISM6331由其生成式AI藥物設計平台Chemistry42發現與設計。AI在此扮演的具體角色，是協助搜尋及優化符合目標性質的化學結構；它並不能取代後續的藥理、毒理與人體試驗。這次入選報告的重要性，因此不在於再次宣告電腦能生成分子，而在於這個分子已走到可用患者資料檢驗安全性與初步藥效的階段。

ClinicalTrials.gov登錄資料顯示，NCT06566079是一項開放標籤、多中心、首次人體一期研究，由InSilico Medicine Hong Kong Limited贊助，納入晚期或轉移性惡性間皮瘤及其他實體腫瘤患者。試驗包含劑量遞增與劑量選擇最佳化部分，目標涵蓋安全性、耐受性、藥物動力學、藥效學、建議二期劑量，以及初步抗腫瘤活性。

惡性間皮瘤常與石綿暴露相關，確診時往往已屬晚期，治療選擇有限；部分間皮瘤與其他實體腫瘤也具有Hippo路徑異常，使TEAD成為具有生物學依據、但藥物開發難度不低的標的。小分子必須兼顧效力、選擇性、體內暴露與可接受的安全範圍，能結合目標並不等於能成為有效藥物。

現階段，公司與試驗登錄均未公布受試者人數、劑量層級、不良事件、腫瘤縮小幅度或療效持續時間。獲選快速口頭報告代表研究獲得會議議程安排，並非療效已被證實。10月揭露資料時，關鍵將是劑量限制毒性、停藥情形、藥物暴露與標的抑制是否一致，以及任何腫瘤反應究竟出現在哪些癌別與分子特徵患者之中。