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不刪除亨丁頓蛋白，改寫它的「剪接路線」：鹼基編輯減輕小鼠腦病變

研究人員以體內CRISPR鹼基編輯跳過HTT第13外顯子，阻止突變蛋白被切成易聚集的有毒碎片；小鼠腦萎縮隨之減輕，但距離人體治療仍有遞送、脫靶與長期安全等關卡。

跨國團隊新增九名患者，勾勒出神經、心臟乃至胎兒期病變；四名接受高劑量菸鹼酸的兒童均度過後續感染，但極小病例數尚不足以證明療效與長期安全性。

香港大學團隊以正常樣本組合出多種腫瘤情境，讓深度學習模型在真實癌症資料稀缺時仍能受訓；細胞株測試表現亮眼，但尚不能直接轉化為臨床診斷。

研究團隊削弱特殊血管的自噬作用或LTβR訊號，均能減少免疫細胞湧入與皮膚發炎；這條避開直接抑制免疫細胞的路徑，仍須跨越選擇性與人體驗證關卡。

這款五天療程的抗病毒藥，將新冠防線推進到「已接觸、尚未發病」的短暫窗口；第三期試驗顯示有症狀感染風險下降，但藥物交互作用、孕期風險與適用範圍仍限制其使用。

研究從4.5萬名長者的日常問卷作答模式提取訊號；跨國共同訓練改善外部驗證表現，但現階段適合協助安排評估順序，不能取代認知檢查或臨床診斷。

歷來最大規模的纖維肌痛症基因研究找到26個風險區域，為疼痛處理異常補上分子證據；HTT與GPR52雖帶來藥物新方向，距離診斷與治療仍遠。

首名受試者已接受鞘內給藥，BEACON將以認知與表達溝通能力的變化，檢驗恢復UBE3A表現能否轉化為實際臨床效益。

跨模態AI模型從較容易取得的單一體學資料推估蛋白質等分子訊號，並保留細胞在組織中的鄰里關係；它已在癌症與腦部資料集展現研究價值，但計算重建仍不能取代實際測量。

活細胞影像捕捉到倍增時間不到10小時的胞內結核菌；它們在第一線抗生素處理後仍未消失，提示藥物耐受不只屬於生長遲緩的細菌。

研究團隊整合單細胞分子圖譜、染色質結構與遺傳資料，描繪心臟衰竭如何在不同細胞中改寫基因調控，也為解讀非編碼風險變異提供更精確的座標。

研究團隊以主動學習引導自動化實驗，在15種腸道細菌與6種膳食纖維之間尋找穩定的代謝協作；成果已在人類糞便菌群中驗證，但距離疾病治療仍有動物與臨床關卡。