罕病預防向幼兒延伸：Andembry兒童試驗報喜，關鍵數據仍待公開

遺傳性血管性水腫的腫脹可能毫無預警地侵襲腹部、臉部甚至呼吸道，對幼童及照顧者尤其難以承受。CSL公布第三期後續試驗初步結果，稱旗下預防藥物Andembry（garadacimab-gxii）在2至11歲兒童中展現治療反應，多數受試者在一年期間沒有發作，為現行核准年齡向下延伸帶來第一批臨床依據。

這項多中心、開放標籤、單組研究共納入22名兒童。16名6至11歲受試者每月皮下注射100毫克，另6名2至5歲幼兒每兩個月接受100毫克；年齡較小組別採取較長給藥間隔，也使藥物暴露量與藥物動力學成為申報時的重要判讀項目。

Andembry是一種鎖定活化第十二凝血因子（FXIIa）的單株抗體。FXIIa位於激肽釋放酶—激肽系統上游，會促成緩激肽生成；緩激肽過量正是這類患者反覆組織腫脹的核心機制。從路徑上游阻斷訊號，目的不是處理已經發生的急性腫脹，而是長期降低發作機會。

CSL表示，試驗的安全性與耐受性表現和較早研究一致，且不同年齡受試者均可見治療反應。不過公司只公布「多數」兒童維持無發作，沒有揭露確切人數、治療前後發作率、嚴重不良事件或因副作用停藥的情形，因此目前還無法獨立衡量效益幅度與風險。

ClinicalTrials.gov將NCT05819775登錄為由CSL Behring贊助的第三期研究，主要評估安全性、藥物動力學、藥效學與療效；登錄資料顯示，試驗自2023年5月進行至2025年11月，主要結果之一是追蹤12個月內治療後出現的不良事件。由於沒有對照組、樣本僅22人，這項研究較適合補足兒童劑量與安全資料，不能單憑初步公告回答罕見風險或不同療法間的優劣。

Andembry目前已在40多個國家獲准用於12歲以上患者預防發作。CSL計畫在公司會計年度上半年開始向主管機關提交擴大至2至11歲的申請，完整結果則預定在醫學會議發表並投稿同儕審查期刊。能否真正改變幼兒治療選擇，仍取決於完整發作數據、安全性明細，以及各地監管機關對兩種給藥頻率的審查。