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Healx lleva una estrategia de inhibición epigenética y de mTOR a un ensayo temprano en sarcoma recidivante o refractario; se trata de una prueba clínica para el descubrimiento de fármacos mediante IA, pero todavía no hay datos de seguridad ni eficacia en humanos.
Estudios en ratones y en cerebros humanos post mortem muestran que las mitocondrias dañadas se acumulan en las prolongaciones neuronales; aunque los lisosomas acuden para eliminarlas, un fallo en la degradación deja una nueva estructura patológica.
Estudios con tejido cerebral humano y ratones con síndrome de Dravet vinculan el ADN liberado por las neuronas, la inflamación de la microglía y las crisis epilépticas recurrentes en una misma vía; inhibir cGAS puede atenuar el fenotipo de las crisis en ratones, pero aún quedan cuestiones clave por resolver antes de llegar al tratamiento clínico.
Evaxion utiliza algoritmos para identificar epítopos de células T y modificar antígenos virales, con el objetivo de interceptar simultáneamente varias etapas del ciclo vital del citomegalovirus; los resultados en ratones respaldan la orientación de su diseño, pero aún queda un largo camino hasta los ensayos en humanos y la demostración de eficacia protectora.
El nuevo sistema está orientado al análisis de hormonas y sustancias tóxicas en bajas concentraciones, y la empresa afirma que ofrece una sensibilidad hasta cinco veces mayor y mantiene durante más tiempo su tolerancia a matrices complejas; sin embargo, los datos disponibles proceden principalmente de pruebas del fabricante, por lo que los laboratorios clínicos aún deberán completar la validación de cada prueba.
Desde la corrección del ADN hasta la reescritura del ARN, varias empresas biotecnológicas están situando la deficiencia de alfa-1 antitripsina en la primera línea de la medicina genética; dos programas ya han obtenido autorización para realizar ensayos clínicos en Estados Unidos, pero la evidencia en humanos sigue siendo muy limitada.
Un ensayo en 343 personas tras una abdominoplastia mostró que ambas dosis mejoraron el dolor durante 48 horas y que la dosis alta también redujo el uso de opioides de rescate; sin embargo, la eficacia procede principalmente de un único modelo quirúrgico, y la seguridad y la ventaja comparativa aún deben confirmarse en estudios de fase 3.
Google reclutó a casi 14.000 personas a través de Fitbit para probar cinco agentes conversacionales; los sistemas que repreguntaban activamente superaron al modo de chat convencional en el diagnóstico diferencial, pero los resultados clave se basaron únicamente en un pequeño número de participantes que declararon el diagnóstico recibido durante la atención médica, por lo que aún no son suficientes para sustituir a los médicos.
Un estudio en ratones descubrió que TRF2 cambia dinámicamente entre los distintos estados de las células madre musculares y mantiene su red de regulación génica; tras perder esta proteína, las células no necesariamente mueren, pero pueden olvidar cómo deben reparar el músculo.
Un equipo de investigación modificó editores de bases de adenina derivados de IA mediante predicción estructural e ingeniería de proteínas, aumentando hasta 36 veces la eficiencia en algunos sitios de prueba y reduciendo la edición de bases espectadoras; sin embargo, los resultados aún se limitan a la validación celular y preclínica.
Un estudio en ratones revela que la microbiota intestinal puede regular los macrófagos hepáticos mediante los ácidos biliares y determinar si los nanomedicamentos quedan retenidos en el hígado o llegan al tumor; este hallazgo también añade a la investigación sobre administración de fármacos una variable que a menudo se había pasado por alto.
Un primer ensayo en humanos modificó con CRISPR células madre hematopoyéticas de donantes para intentar que el sistema sanguíneo posterior al trasplante eludiera el ataque de los fármacos anti-CD33; los 30 pacientes lograron el injerto dentro del plazo previsto, pero la eficacia, la seguridad a largo plazo y la accesibilidad aún deberán evaluarse en estudios de mayor tamaño.