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Tras pasar de la repercusión mundial de la vacuna contra la COVID-19 a la materialización clínica y comercial de medicamentos contra el cáncer, BioNTech incorpora al veterano de la farmacéutica de enfermedades raras Guido Oelkers como nuevo timonel para alcanzar su objetivo de convertirse en una empresa multiproducto antes de 2030.
Una tableta diaria de enlicitide redujo el colesterol LDL un 56% y un 59% más que el placebo en dos ensayos de fase 3; podría reducir las barreras de uso, pero aún se necesitan ensayos de gran escala para determinar si también puede prevenir infartos de miocardio y accidentes cerebrovasculares.
Aunque la mediana de supervivencia libre de progresión de las pacientes con TP53 de tipo salvaje tratadas con selinexor se prolongó más de cinco meses frente al placebo, la diferencia no alcanzó significación estadística; Karyopharm reducirá la inversión en esta indicación y se centrará en la mielofibrosis y el mieloma múltiple.
EchoNext identifica en electrocardiografías rutinarias de 12 derivaciones el riesgo de seis tipos de cardiopatía estructural y facilita el triaje para realizar estudios de imagen adicionales; la validación en más de 100.000 personas respalda su rendimiento, pero una notificación positiva no constituye un diagnóstico y aún no se ha demostrado que mejore el pronóstico a largo plazo.
Un equipo indio logró que una nucleasa generada por inteligencia artificial realizara inactivación génica, edición de bases y edición prime en arroz, con un rendimiento aproximadamente comparable al del Cas9 de uso habitual; el resultado amplía el repertorio de herramientas para el mejoramiento de cultivos, pero aún quedan varias etapas de validación antes de obtener variedades para el campo.
Los resultados a 24 meses del ensayo de fase 3 aportan una pieza clave de la evidencia que faltaba cuando Voyxact recibió la aprobación acelerada, al pasar de reducir la proteinuria a preservar la función renal; sin embargo, aún deben someterse a escrutinio público la magnitud completa del efecto y los datos de riesgo.
Una terapia de edición genética con dos vectores AAV, desarrollada para una sola paciente, estuvo acompañada de una reacción inmunitaria mortal siete días después de la inyección; ni la muerte, ni la financiación familiar, ni los resultados del ensayo se divulgaron oportunamente, y el estudio relacionado en animales está ahora bajo investigación por «Nature».
Cuando falta arginina, las células pueden tener dificultades para producir las proteínas MHC-I que permiten su reconocimiento por el sistema inmunitario; aumentar su contenido en la dieta mejoró la evolución de tumores e infecciones en ratones, pero aún existen lagunas cruciales antes de que pueda convertirse en una terapia para seres humanos.
Dos fármacos candidatos afrontarán este año sus fechas límite de revisión por la FDA, mientras que otro programa para el cáncer de pulmón HER2 permanece en una fase clínica temprana; con esta operación, GSK adquiere una oportunidad de crecimiento cercana a la comercialización, pero también asume incertidumbres sobre la eficacia, la seguridad y el calendario de lanzamiento.
Un implante de nanofibras liberó lentamente dos fármacos inmunoestimulantes dentro del tumor y, combinado con radioterapia, logró la regresión completa de los tumores en el 60% de los ratones con cáncer de mama triple negativo; sin embargo, por ahora las pruebas de eficacia y seguridad siguen limitadas al ámbito preclínico.
Un equipo de investigación utilizó la estructura de proteínas y la información evolutiva para restringir el diseño mediante IA y crear enzimas compactas de edición genética inexistentes en la naturaleza; algunas versiones superaron la actividad de la TnpB natural, pero aún quedan numerosos obstáculos antes de los ensayos en animales y las aplicaciones médicas.
Una revisión por pares describe el potencial de los materiales de lantánidos, desde la obtención de imágenes de tejidos profundos y la imagen dirigida hasta la administración de fármacos; antes de llegar realmente a la fase preclínica, la seguridad, la producción a gran escala y la validación de algoritmos siguen siendo obstáculos importantes.