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Terapia génica · us

Convertir un medicamento para una persona en una plataforma compartida: EE. UU. destina 27,7 millones de dólares a combatir enfermedades inmunitarias raras infantiles

El programa AEGIS combinará la edición de bases, la edición de cebado y la administración dirigida a la médula ósea para intentar crear rápidamente tratamientos de una sola administración para distintas mutaciones ultrarraras mediante marcos comunes de fabricación, toxicología y desarrollo clínico; tratar a 10 niños en cinco años es un objetivo, no un resultado demostrado.

Nuevos fármacos y ensayos clínicos · asia

Avance de fase 3 en el tratamiento de líneas posteriores del osteosarcoma: un ADC dirigido a B7-H3 retrasa la progresión de la enfermedad en un ensayo en China

En el osteosarcoma que recidiva o empeora tras al menos dos líneas de tratamiento, risvutatug rezetecan superó por primera vez a la quimioterapia en un ensayo aleatorizado de fase 3; podría iniciarse el proceso de solicitud en China, pero aún deben publicarse la magnitud del beneficio, la madurez de los datos de supervivencia y la información completa de seguridad.

Investigación sobre el cáncer · us

Mantener los fármacos inmunoterapéuticos dentro del tumor: un implante biodegradable del tamaño de un grano de arroz eliminó el 60% de los tumores en ratones

Una semilla farmacológica de nanofibras liberó lentamente dos inmunoestimulantes dentro del tumor y, combinada con radioterapia, mostró potencial para controlar localmente los fármacos; sin embargo, los resultados aún se limitan a ratones con cáncer de mama triple negativo, y antes de llegar a ensayos en humanos quedan obstáculos de fabricación y seguridad.

Nuevos fármacos contra el cáncer · global

Un fármaco anticancerígeno diseñado con IA llega a la prueba de los datos en humanos: un inhibidor pan-TEAD revelará sus resultados de fase 1 en ESMO

ISM6331 se dirige a los factores de transcripción TEAD, situados aguas abajo de la vía de señalización Hippo, y su primer ensayo en humanos fue seleccionado para una presentación oral rápida en ESMO; sin embargo, aún no se han divulgado la seguridad, la dosis ni la eficacia antitumoral, y la verdadera prueba clínica deberá esperar a la presentación de los datos en octubre.

Ensayos clínicos · global

La prevención de enfermedades raras se extiende a los niños pequeños: resultados positivos del ensayo pediátrico de Andembry, pero aún faltan datos clave

Tras un año de tratamiento preventivo en 22 niños de 2 a 11 años, la mayoría no volvió a presentar episodios de angioedema hereditario; CSL prepara una solicitud para ampliar la indicación, pero aún no ha publicado detalles sobre la tasa de episodios ni los acontecimientos adversos.

Ensayos clínicos de nuevos fármacos · asia

ADC contra HER3 en combinación con un anticuerpo biespecífico: primer paciente tratado con la terapia combinada para el cáncer de pulmón

Akeso ha llevado el conjugado anticuerpo-fármaco contra HER3 AK138D1 a un ensayo como monoterapia y en combinación con ivonescimab, que incluye tanto a pacientes con cáncer de pulmón no microcítico avanzado en primera línea como a aquellos en quienes el tratamiento ha fracasado; este estudio de 265 personas acaba de comenzar y, por ahora, busca responder preguntas sobre seguridad y respuesta preliminar, no sobre superioridad terapéutica.

Tecnología médica · asia

Alerta 24 horas antes del deterioro de la función renal: una IA multicéntrica rastrea el origen del riesgo de cada paciente

Un estudio retrospectivo realizado en cuatro hospitales de China muestra que, tras adaptar los datos de cada centro, un modelo de lenguaje de gran tamaño puede identificar con precisión a los pacientes con alto riesgo de lesión renal aguda y ofrecer explicaciones individualizadas del riesgo; aún se necesitan ensayos prospectivos para determinar si realmente puede mejorar los resultados terapéuticos.

Tecnología médica · us

Una gota de sudor de la yema del dedo para seguir las fluctuaciones de la levodopa: un parche sin batería apunta a una dosificación de precisión para la enfermedad de Parkinson

Un equipo de la Universidad de California en San Diego midió de forma continua la levodopa en el sudor de la yema del dedo y obtuvo resultados similares a los de los análisis de sangre de laboratorio; esta tecnología podría reducir la brecha de información al ajustar la medicación, pero aún necesita validación a mayor escala antes de utilizarse para decisiones clínicas y administración automatizada de fármacos.

Atención oncológica · global

Nueva señal de una terapia dirigida para el cáncer renal tras múltiples tratamientos: tasa de respuesta del 35% en un ensayo de fase 1 de casdatifan

El inhibidor de HIF-2α casdatifan mostró respuestas tumorales duraderas en pacientes con carcinoma avanzado de células renales de células claras, y los cambios en la eritropoyetina sanguínea también podrían constituir una señal de la actividad farmacológica; sin embargo, los datos de fase 1, obtenidos en un estudio pequeño y de un solo grupo, aún no bastan para establecer una ventaja de eficacia.

Oncología · eu

¿Puede una sola lámina determinar la intensidad del tratamiento? La IA identifica en un ensayo de cáncer de recto al grupo que podría beneficiarse

Tras volver a analizar 414 láminas diagnósticas de un ensayo de fase III, el equipo de investigación descubrió que los pacientes con mayor densidad de células tumorales podrían beneficiarse de la quimiorradioterapia preoperatoria con irinotecán; sin embargo, los resultados de esta estratificación retrospectiva aún no bastan para cambiar el manejo clínico.

Investigación oncológica · global

Sin cortar el ADN, reescribir el extremo del ARN: CRISPR vuelve a hacer visible el cáncer de próstata

El equipo de investigación corrigió el procesamiento del ARN mensajero de las células tumorales mediante un sistema Cas13 programable, restauró la presentación de antígenos por MHC-I y potenció en ratones el tratamiento con inhibidores de puntos de control inmunitario; esta estrategia aún no ha entrado en ensayos en humanos, y quedan por esclarecer su administración y seguridad a largo plazo.

Medicina clínica · us

Comparación directa y positiva de tratamientos para múltiples alergias alimentarias: omalizumab se impone, y la clave no es solo la cantidad tolerada

Un ensayo aleatorizado realizado en Estados Unidos muestra que los participantes que continuaron usando el anticuerpo anti-IgE superaron con mayor frecuencia las pruebas de provocación con dosis altas de tres alimentos; sin embargo, la diferencia se debió principalmente al mayor número de acontecimientos adversos y abandonos con la inmunoterapia oral, y no a una disparidad marcada de eficacia entre quienes completaron el tratamiento.