La prevención de enfermedades raras se extiende a los niños pequeños: resultados positivos del ensayo pediátrico de Andembry, pero aún faltan datos clave

La inflamación provocada por el angioedema hereditario puede afectar sin previo aviso al abdomen, el rostro e incluso las vías respiratorias, lo que resulta especialmente difícil de sobrellevar para los niños pequeños y sus cuidadores. CSL anunció los resultados preliminares de un ensayo de seguimiento de fase 3 y afirmó que su medicamento preventivo Andembry (garadacimab-gxii) mostró respuesta al tratamiento en niños de 2 a 11 años. La mayoría de los participantes no presentó episodios durante un año, lo que aporta los primeros datos clínicos para extender a edades más tempranas la autorización vigente.

Este estudio multicéntrico, abierto y de un solo grupo incluyó a 22 niños. Dieciséis participantes de 6 a 11 años recibieron una inyección subcutánea mensual de 100 mg, mientras que otros seis niños de 2 a 5 años recibieron 100 mg cada dos meses. El intervalo de administración más prolongado en el grupo de menor edad también convierte la exposición al medicamento y la farmacocinética en aspectos importantes para evaluar durante el proceso de solicitud.

Andembry es un anticuerpo monoclonal dirigido contra el factor XII de coagulación activado (FXIIa). El FXIIa se encuentra aguas arriba en el sistema calicreína-cinina y favorece la generación de bradicinina; el exceso de bradicinina es precisamente el mecanismo central de la inflamación recurrente de los tejidos en estos pacientes. Bloquear la señal aguas arriba no busca tratar una inflamación aguda que ya se ha producido, sino reducir a largo plazo la probabilidad de episodios.

CSL señaló que la seguridad y la tolerabilidad observadas en el ensayo fueron coherentes con estudios anteriores y que se constató respuesta al tratamiento en participantes de distintas edades. Sin embargo, la empresa solo comunicó que la «mayoría» de los niños permaneció sin episodios y no reveló la cifra exacta, las tasas de episodios antes y después del tratamiento, los acontecimientos adversos graves ni los casos de suspensión del tratamiento por efectos secundarios. Por ello, todavía no es posible evaluar de forma independiente la magnitud del beneficio y el riesgo.

ClinicalTrials.gov registra NCT05819775 como un estudio de fase 3 patrocinado por CSL Behring que evalúa principalmente la seguridad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia. Según el registro, el ensayo se desarrolló entre mayo de 2023 y noviembre de 2025, y uno de sus principales resultados consiste en hacer seguimiento de los acontecimientos adversos surgidos tras el tratamiento durante 12 meses. Debido a la ausencia de un grupo de control y a que la muestra fue de solo 22 personas, este estudio resulta más adecuado para completar los datos sobre dosificación y seguridad en niños; el anuncio preliminar por sí solo no permite responder a preguntas sobre riesgos raros ni comparar las ventajas y desventajas de distintos tratamientos.

Andembry está actualmente autorizado en más de 40 países para prevenir episodios en pacientes de 12 años o más. CSL planea comenzar a presentar ante las autoridades reguladoras, durante la primera mitad del ejercicio fiscal de la empresa, solicitudes para ampliar la indicación a niños de 2 a 11 años. Los resultados completos se presentarán en congresos médicos y se enviarán a una revista con revisión por pares. Que el medicamento llegue a cambiar realmente las opciones terapéuticas para los niños pequeños dependerá de los datos completos sobre episodios, los detalles de seguridad y la evaluación de las dos frecuencias de administración por parte de las autoridades reguladoras de cada lugar.