Poolbeg將在英國NHS試驗口服藥POLB 001，盼降低癌症免疫治療「細胞激素風暴」風險
這項30人試驗將評估POLB 001能否預防接受雙特異性抗體teclistamab治療時常見的細胞激素釋放症候群；若結果正面，可能改變部分血液癌免疫治療的監測模式，但目前仍屬早期臨床驗證。
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共 598 篇，依發布時間排序。
FDA加速核准Tzield新適應症，鎖定新診斷兒童第三期第一型糖尿病
美國FDA核准teplizumab用於8至17歲、近期診斷第三期第一型糖尿病的兒童與青少年，以延緩胰島素分泌能力下降；這項決定屬加速核准，臨床效益仍需上市後研究驗證。
daraxonrasib三期數據在ASCO受矚目，胰臟癌二線治療可能迎來轉折
繼美國FDA准許daraxonrasib擴大取得後，ASCO會議上的三期存活數據說明了這款RAS抑制劑為何受到高度關注；但它仍非正式核准療法，療效、安全性與適用族群仍待完整審查。
FDA准許daraxonrasib擴大取得，胰臟癌實驗藥物可供特定患者治療使用
美國FDA同意Revolution Medicines啟動daraxonrasib擴大取得治療方案，對象為曾接受治療的轉移性胰管腺癌患者；這不是上市核准，療效與安全性仍需後續審查確認。
美國核准首款遺傳性聽損基因療法，Otarmeni瞄準罕見OTOF突變
Regeneron的Otarmeni獲FDA加速核准，用於特定OTOF相關重度至極重度感音神經性聽損患者；早期試驗顯示多數受試者聽力改善，但核准仍需後續驗證臨床效益。
CAR T細胞療法讓重症狼瘡緩解，小型英國試驗指向免疫重設新路線
UCLH與UCL團隊在英國NHS試驗中觀察到，5名嚴重狼瘡患者接受基因改造T細胞療法後進入緩解；結果仍屬早期，能否成為常規治療取決於更大型、較長期研究。
母血胎兒定序有望擴大產前罕病檢測範圍
Broad Institute 參與團隊的驗證研究顯示，非侵入式胎兒定序在多數臨床相關變異上接近羊膜穿刺與絨毛膜取樣結果；但若走向廣泛篩檢，仍須面對不確定變異、諮詢負荷與政策界線。
NIH成立ORIVA辦公室，推動以人類生物學為本的研究方法
美國國家衛生研究院新設ORIVA，將統籌新方法學的開發、驗證與法規轉譯，目標是在適當情境下減少動物使用；但實際影響仍取決於後續資金、標準與監管採納。
體內 CRISPR 療法三期試驗報佳音，遺傳性血管性水腫發作大幅下降
lonvoguran ziclumeran 在國際雙盲三期試驗中相較安慰劑降低發作率；研究已刊於 NEJM，但長期療效、罕見風險與監管審查仍待進一步確認。
大型痣數遺傳研究新增24個與黑色素瘤風險相關區域
QIMR Berghofer團隊分析逾8.5萬名歐洲血統參與者資料，將痣的形成與免疫調控、細胞增生路徑連結起來；研究仍需在更多族群與臨床場景中驗證。