體內 CRISPR 療法三期試驗報佳音，遺傳性血管性水腫發作大幅下降

阿姆斯特丹大學醫學中心透過 EurekAlert 發布消息指出，一項針對遺傳性血管性水腫的體內 CRISPR 基因編輯療法三期臨床試驗取得正面結果。該療法 lonvoguran ziclumeran 以單次靜脈輸注方式給藥，研究團隊稱這是首個完成的大型、雙盲、國際三期體內 CRISPR 治療試驗。

根據發布資料，試驗共納入 80 名遺傳性血管性水腫患者，隨機分配接受 CRISPR 療法或安慰劑。主要評估期間為給藥後第 5 週至第 28 週，治療組的發作次數相較安慰劑組降低 87%。研究結果於 2026 年 6 月 13 日刊登在《新英格蘭醫學期刊》（NEJM），並在歐洲過敏與臨床免疫學會年會發表。

遺傳性血管性水腫是一種罕見疾病，患者會反覆出現腫脹，可能影響皮膚、腸胃道或呼吸道；若累及喉部，可能帶來急性危險。現有治療可用於預防或急性發作處置，但患者仍可能承受長期用藥、突發發作與生活品質下降的負擔。

發布內容顯示，接受 lonvoguran ziclumeran 的患者中，62% 在沒有維持治療的情況下未再出現發作；安慰劑組比例為 11%。次要指標也偏向治療組，包括按需用藥需求下降 89%、中重度發作下降 91%，生活品質評分改善幅度也較安慰劑組明顯。

安全性方面，阿姆斯特丹大學醫學中心表示治療整體耐受性良好，常見不良反應包括輕度輸注相關反應、頭痛、疲倦與背痛，且均迅速緩解；治療組未通報嚴重不良事件。不過，目前公開資訊主要來自機構新聞稿與摘要性試驗描述，仍需檢視完整論文中的族群組成、追蹤時間、統計方法與不良事件細節。

這項結果若獲監管機關接受，可能成為體內 CRISPR 療法走向上市的重要節點。仍需謹慎看待的是，三期試驗的主要觀察期不到半年，基因編輯治療的持久性、極罕見副作用、不同患者族群的反應，以及上市後如何監測，都會是後續評估重點。