FDA准許daraxonrasib擴大取得，胰臟癌實驗藥物可供特定患者治療使用

美國食品藥物管理局（FDA）5月1日表示，已向Revolution Medicines發出「可安全進行」信函，准許該公司為實驗性胰臟癌藥物daraxonrasib啟動擴大取得治療方案。這項安排適用於先前已接受治療的轉移性胰管腺癌患者。

擴大取得並不等同於藥物獲准上市，而是在嚴重或危及生命疾病中，讓符合條件且缺乏合適治療選項的患者，經由醫師與藥廠程序申請使用仍在研究中的藥物。FDA表示，這類申請須由美國持照醫師代表合格患者向藥物申辦方提出。

Daraxonrasib又稱RMC-6236，是一種針對RAS路徑的實驗性抑制劑。RAS蛋白突變與多種癌症生長訊號有關，FDA在公告中指出，多數胰臟癌腫瘤帶有RAS突變；因此，能否有效且可耐受地干預這一路徑，一直是胰臟癌藥物研發的重要問題。

這次FDA處理時程相當快速：公告稱，FDA於4月28日收到Revolution Medicines的擴大取得申請，並於4月30日簽署准許進行的信函。監管上的快速回應顯示，主管機關願意在未滿足醫療需求很高的疾病領域，加速處理患者取得實驗性治療的途徑。

不過，這項消息仍應謹慎解讀。FDA公告未提供新的臨床試驗數據、患者人數、反應率或不良事件細節；擴大取得方案的開放，也不代表藥物已證明可改善存活或成為標準治療。患者是否適合使用，仍需由治療醫師依疾病狀態、既往治療、潛在風險與試驗性質評估。

在監管進程上，daraxonrasib先前已獲FDA突破性療法認定與孤兒藥資格。FDA也指出，該藥已與「國家優先審查券」試點路徑相關，Revolution Medicines曾表示計畫依此途徑提交新藥申請。接下來的關鍵，將是正式申請資料能否支持療效、安全性與適用患者族群的判定。