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FDA受理Praxis本態性震顫新藥申請，ulixacaltamide進入審查倒數

一款專為本態性震顫設計的小分子藥物，已從臨床試驗的不確定性走到FDA審查台前；它能否改寫長期選項有限的治療格局，最快將在2027年初揭曉。

印度核准AstraZeneca與第一三共的抗體藥物複合體Enhertu用於特定HER2陽性晚期乳癌一線治療，讓這項已在全球腫瘤市場受到重視的藥物，進一步進入人口龐大的印度臨床場景。

BBM-P002以AAV載體把兩個多巴胺合成關鍵酵素送入殼核，第一期12個月資料未見劑量限制毒性；這是早期安全訊號，不是療效定論。

一項小型隨機可行性試驗把深腦刺激從「持續播放」推向「隨步態調整」，結果顯示裝置可依個別神經訊號配合走路節奏，並在少數患者中減少跌倒；但這仍是技術驗證，不是療效定論。

對反覆發作、原因難尋的慢性蕁麻疹患者而言，止癢與消疹常不只是舒適問題。諾華公布兩項三期研究結果，指向一種以免疫訊號為靶點的口服小分子療法，但完整數據與長期安全性仍是判讀關鍵。

mNEXSPIKE把mRNA劑量降至既有產品的一部分，卻以更精準的抗原設計爭取相近保護力；這項核准不只是多一支疫苗，也折射新冠追加接種正走向更有限、更分層的時代。

這項長效單株抗體獲准用於新生兒與初入RSV季節的嬰兒，為兒科呼吸道防護增加一個固定劑量選擇；其臨床定位，將取決於政策建議、供應與支付安排如何落地。

一名重症CPS1缺乏症嬰兒接受專為其突變設計的體內鹼基編輯治療，從診斷到臨床使用約半年完成。這不是可立即複製的常規療法，卻把超罕見疾病的治療想像推向新的臨床邊界。

FDA核准Gilead的lenacapavir用於暴露前預防，讓高風險成人與青少年多了一種半年注射一次的選擇；它可能降低每日服藥門檻，也把價格、檢測與可近性問題推到公共衛生前線。

以神經外科方式把功能性基因送入腦部，為WOREE症候群帶來罕見治療嘗試；但目前公開資訊仍限於單一病例與短期結果，距離可普遍採用仍有漫長驗證。

三期試驗與ASCO發表讓這款口服RAS抑制劑迅速升溫；FDA開放擴大取得，真正的新標準仍要等完整審查落槌。

這宗被報導為史上最大生技IPO的募資案，凸顯投資人對可進入細胞、攻克難成藥蛋白的新一代癌症藥物平台仍有高度興趣；但公開資訊有限，平台能否轉化為臨床療效仍待驗證。