Archive
1250 مقالة مرتبة حسب وقت النشر.
يضيف Tudriqev بالاشتراك مع nivolumab خيارًا للمرضى الذين يستمر مرضهم في التفاقم بعد العلاج المضاد لـPD-1؛ غير أن الموافقة تستند إلى تجربة بلا مجموعة ضابطة، ما يجعل إسناد الفعالية وتأكيدها لاحقًا اختبارين حاسمين.
تتولى Royalty Pharma الدفعات المرحلية ومعظم عائدات المبيعات، فيما تحوّل Zealand أصلًا غير أساسي إلى سيولة؛ ويعكس سعر الصفقة أيضًا استعداد السوق لتحمّل المخاطر قبل صدور نتيجة المراجعة التنظيمية.
حققت آلية الكشف داخل الخلايا هذه حساسية بلغت 97.6% في اختبار معياري استُخدم فيه دليلان من الحمض النووي الريبي، وامتد تطبيقها إلى Cas9 عالي الدقة ومحررات القواعد؛ لكن المواقع المرشحة لا تزال تتطلب تأكيدًا منفصلًا بالتسلسل، وما زال الطريق طويلًا نحو اختبار سلامة موحّد.
تتبّع فريق بحثي مصير المحررات في أكثر من 200 مليون خلية، وحدد ستة عوامل مقيِّدة، من بينها GJB2 وBET1L؛ وفي خلايا شبكية مشتقة من مرضى مصابين بالعمى الوراثي، أدى الخفض المؤقت لاثنين منها إلى زيادة ملحوظة في التحرير القاعدي واستعادة جزء من وظيفة القنوات الأيونية.
ستستهدف ENDURANCE مرضى التصلب الجانبي الضموري في مرحلة مبكرة نسبيًا من المرض، لاختبار العلاج بالخلايا الذاتية عبر قياس التغير الوظيفي خلال 24 أسبوعًا؛ لكن سجل التجربة العلني لا يزال يشير إلى أن التجنيد لم يبدأ، كما تجعل فجوة التمويل موعد الانطلاق محاطًا بقدر كبير من عدم اليقين.
تقول Insilico Medicine إن ISM0900 خفّض البروتين الدهني (a) بنسبة وصلت إلى 83.9% في الاختبارات قبل السريرية، وأظهر خصائص حركية دوائية ملائمة للتناول عن طريق الفم؛ ويقدم هذا الدواء المرشح احتمالًا بديلًا في مجال تهيمن عليه العلاجات القابلة للحقن، لكن جميع البيانات لا تزال بحاجة إلى مراجعة مستقلة وإثباتها في دراسات بشرية.
تحاول هذه الغرسة الاصطناعية أن تدعم في الوقت نفسه سطح المفصل المتضرر وتوجّه ترميم الغضروف؛ إلا أن حجم التجربة يقتصر على خمسة أشخاص، وتتمثل مهمتها الأساسية في تأكيد سلامة الجهاز خلال عام واحد، لا إثبات فعاليته.
ترى الجهة التنظيمية الأمريكية أن الأدلة الحالية كافية لإدارة مخاطر تنظير المثانة بالضوء الأزرق عبر ضوابط خاصة؛ وإذا اعتُمد المقترح نهائيًا، فمن المتوقع أن تتمكن الأجهزة الجديدة من دخول السوق بوتيرة أسرع، لكن ذلك لا يعني تخفيف متطلبات الفعالية التشخيصية والسلامة.
تضيف Poolbeg Pharma موضعًا جديدًا إلى محفظة ملكيتها الفكرية لاستراتيجية تثبيط p38 MAPK؛ إلا أن الحماية التي ستوفرها البراءة المرتقب منحها تتعلق بادعاءات الاستخدام، ولا تثبت بعدُ أن الدواء المرشح قادر على الوقاية من CRS بأمان لدى المرضى.
سينتقل CSB-001 من تحوّل في الاستطباب إلى تجربة محورية تضم نحو 400 شخص؛ وقد أصبح التمويل الجديد والفريق التجاري جاهزين، لكن بيانات الفعالية الرئيسية لا تزال بانتظار التحقق العلني.
لا تعتمد استراتيجية هذا الدواء المرشح الفموي أساسًا على تثبيط الاستجابة المناعية، بل تستهدف PAD2 المرتبط بتلف الميالين؛ إلا أن فعاليته لدى المرضى لا تزال غير معروفة.
يُصنّع DOC1021 من دم المريض ومواد ورمه، في محاولة لإعادة تحفيز الخلايا التائية على مهاجمة الخلايا السرطانية؛ وقد توسعت هذه التجربة من المرحلة الأولى/الثانية لتشمل HonorHealth، لكن بيانات البشر لم تحسم بعد سلامته وفعاليته.