deramiocel延伸試驗見上肢退化放緩，DMD療效證據仍待FDA判讀

對杜興氏肌肉失養症（DMD）患者而言，保住手臂與手部功能，牽動的是自行進食、操作輪椅與使用手機的日常自主性。Capricor Therapeutics於10月5日公布細胞療法deramiocel的新追蹤結果：原先接受安慰劑的患者，轉用治療後，上肢功能退化速度出現放緩訊號。這次更新聚焦第二年的變化，為仍在審查中的療效證據增添一層觀察。

HOPE-3延伸研究採用上肢功能量表PUL 2.0評估。據公司公布的模型估計，延後開始治療的一組，第一年使用安慰劑時平均下降2.05分，第二年改用deramiocel後下降0.49分，降幅相對減少76%。這個百分比描述的是同組患者前後兩年的退化差異，並不代表功能恢復76%，也不是第二年與同步安慰劑組比較的結果。

試驗最初將106人隨機分組，治療或安慰劑每三個月靜脈輸注一次，持續一年；之後98人進入延伸研究，均接受deramiocel。公司9月的會議預告與此次公告一致指出，82人有第24個月評估資料，其中40人原屬治療組、42人原屬安慰劑組。資料由加州大學戴維斯分校的Craig McDonald在日本廣島世界肌肉學會大會發表。

從一開始便接受deramiocel的患者，兩年的量表下降幅度相近；兩組在第24個月的功能下降，也都少於自然病程模型預測。這些觀察與治療可能延緩退化的解釋相容，但自然病程比較沒有進行配對或統計檢定。患者組織CureDuchenne亦發布簡短更新，指出治療與較慢的上肢退化有關；其內容連回公司公告，並未提供獨立的量化分析。

判讀這批資料時，關鍵在於延伸階段已無盲法，也沒有同期安慰劑對照。公司明列這些分析未配置統計檢定的顯著水準，研究亦未針對第24個月比較設定足夠的統計能力。因此，76%的數字是一項探索性訊號；要判定變化有多少可歸因於治療，仍須考量疾病進程、追蹤資料不完整與分析方法的影響。

背景脈絡

deramiocel是源自異體心臟組織的細胞療法，開發方向在於透過細胞分泌訊號調節發炎、減少纖維化，以保存肌肉功能。它的審查爭議此前集中於關鍵試驗的統計分析與療效證據是否充分。此次延伸結果提供較長期的觀察，卻不能單靠前後年度比較，解決隨機試驗證據如何判讀的問題。

Capricor表示，24個月資料已納入生物製劑上市申請的重大補充文件，FDA目前的目標決定日期為2026年11月22日。deramiocel仍未獲准上市；接下來的核心問題，是監管機關如何將這批支持性資料與原有隨機試驗、分析穩健性及安全性證據一併衡量。