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從RNA剪接切入癌症弱點：英國癌症研究機構資助ORIC-259早期開發

PARP抑制劑失效後，癌細胞是否還有可攻克的弱點？ORIC-259試圖透過降解CIP2A的訊息RNA，削弱腫瘤的生存能力；新合作將為這項臨床前構想安排首次人體檢驗。

兩款新型AAV衣殼在小鼠與非人靈長類展現較佳肌肉遞送表現，為降低基因療法劑量提供研究線索。但載體送得更多、肝臟分布更少，距離證明患者受益與安全，仍有一段路。

英國接受醫療AI監管委員會全部44項建議，將安全評估延伸至產品使用與更新期間。同步開放的AI Airlock第三期，將測試如何在不同臨床環境下追蹤風險，並讓安全資訊及時抵達醫護與患者。

將T細胞引向癌細胞的雙特異性抗體，在新診斷瀰漫性大B細胞淋巴瘤試驗中改善疾病控制；但這項期中結果能否轉化為更長存活，以及增加多少治療負擔，還要等待完整數據。

在50多份離體組織中，研究模型區分兩類皮膚癌與正常皮膚的測試準確率約達84%。這為切片前的輔助評估提供線索，但能否減少不必要的取樣，還須在患者身上驗證。

從安慰劑轉用deramiocel後，患者上肢功能下降幅度較前一年減少76%。這批新資料補上第二年的追蹤線索，但開放標籤設計與探索性分析，讓它能回答的問題仍有界限。

判斷傷口能否在三週內癒合，是燒傷照護的重要線索。DeepView將蒐集成人與兒童的頭臉、手足影像，檢驗模型能否適用於這些部位；研究期間，AI結果不會用來指導治療。

PM577a開始在患者體內接受考驗，目標是修正ATP7B特定突變，讓肝臟恢復處理銅的能力。一次治療能否減輕終身用藥負擔，尚待安全性與療效資料回答。

從一張咽喉照片判讀感染風險，必須先證明整套系統在診間可靠。Light AI將重新檢視模型、資料與取像方式；臨床研究及FDA申請進程暫無新時程。

SwiftSight以短時間MRI掃描量測脂肪分布、肌肉組成與肝脂肪，SimonMed將率先導入；監管與部署已有進展，量測在不同族群中的可靠性及臨床效益，公開資料仍有限。

把心電圖帶到症狀發生的現場，是HeartBeam想填補的醫療空隙。突破性醫材認定讓研發與審查溝通加速，但134人先導研究之後，仍須關鍵試驗確認用途；目前獲准範圍並不包含心肌梗塞評估。

AL050試圖同時解決酵素活性不足與腦部遞送兩道難題。這筆全球授權為開發帶來資源，但能否清除累積脂質、進而延緩疾病，仍待人體研究回答。