一劑基因治療，能否鬆開終身飲食時鐘？FDA首准肝醣儲積症Ia型療法
Genglycos讓部分患者減少維持血糖所需的玉米澱粉，但這項加速核准建立在替代指標上；長期效益、低血糖控制與腫瘤風險，仍須後續研究回答。
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病理切片與液態活檢能否互補？AI標記進入早期大腸直腸癌驗證
Histotype Px將在PEGASUS與AlfaOmega臨床族群中，檢驗能否為術後ctDNA增添獨立的復發風險資訊；這項合作仍屬驗證階段，尚未證明可改善治療結果。
機器人把採血針交給演算法：FDA首度放行自主抽血設備
Aletta可自行尋找靜脈並完成採血，但並非無人化醫療：目前僅限成人門診使用，且每次操作仍須由受訓採血人員啟動與監督。
讓抗原站上細胞表面：DeepSCan以AI設計新型展示模組
研究團隊從數百組實驗資料學習蛋白質序列與表面表現的關係，從3,700個電腦設計中找出7個不遜於強效天然元件的候選；但成果目前仍停留在細胞實驗。
省去體外製造：新型mRNA奈米粒子在小鼠體內直接生成CAR-T細胞
一種不需抗體導引、也不必預先刺激T細胞的聚合物—脂質載體，將CAR指令送進脾臟T細胞，並在癌症與纖維化模型中清除致病性纖維母細胞；距離人體應用仍有遞送、安全性與療效持久度等關卡。
先讓mRNA製造抗原，再啟動警報：延遲STING助劑強化小鼠抗癌疫苗
研究團隊把抗原mRNA、STING蛋白mRNA與延遲釋放的活化劑裝進同一脂質奈米粒子，試圖化解先天免疫過早啟動、反而壓低抗原產量的矛盾；腫瘤控制與存活效益目前仍停留在小鼠實驗。
AI能設計超強抗體，卻未必挑得出好抗體：511件盲測揭開真實能力
29個團隊提交的抗體接受統一實驗檢驗，部分設計達到皮莫耳級親和力；然而換一種任務，領先方法往往失靈，簡單統計甚至比多數AI更可靠。
不靠抗體也能在癌細胞內「拆封」毒藥：免疫蛋白酶體前驅藥縮小小鼠肺癌
研究團隊以癌細胞內較活躍的免疫蛋白酶體作為開關，選擇性釋放強效毒性分子MMAE；小鼠腫瘤明顯縮小且短期耐受良好，但距人體試驗仍須跨過藥物分布、免疫安全與治療窗等關卡。
阻止軟組織再長出骨頭：FDA核准FOP抗體藥Pasatru
三期試驗顯示，阻斷Activin A可大幅減少成人患者新生異位骨病灶；這項核准擴充了極罕見疾病FOP的治療選擇，但長期功能效益與兒童適用性仍待確認。
過敏反應通報升高，FDA彙整21批免疫球蛋白撤回名單
最新加入名單的是Gammaked、Gamunex-C與Yimmugo共4個批次；這不是免疫球蛋白全面停用，但醫療機構須立即封存受影響庫存。
一滴血拆解細胞老化速度：蛋白質時鐘提早勾勒失智、漸凍症與癌症風險
研究團隊從逾六萬人的血漿蛋白建立細胞類型專屬的老化時鐘，在長達15年的追蹤中辨識疾病與死亡風險；但這套工具目前仍屬研究用途，尚不能取代診斷或證明老化是病因。
讓餐後血糖不再驟降：avexitide三期試驗減少55%嚴重低血糖事件
針對胃繞道手術後長期低血糖，這款每日注射的GLP-1受體拮抗劑在78人試驗中達成主要與次要指標；申請上市前，仍須等待完整數據釐清療效幅度與長期安全性。