FDA事前同意試驗框架，NurOwn擬以200人三期研究再戰ALS

肌萎縮性側索硬化症（ALS）進展快速，後期試驗卻常因患者病程差異與功能量表的測量限制，難以清楚辨認療效。BrainStorm Cell Therapeutics正為自體細胞療法NurOwn籌備一項新的三期後期研究，試圖把治療時點前移，並以更聚焦的患者條件重新回答它能否延緩功能惡化。

這項名為ENDURANCE的Phase 3b試驗預計納入約200名成人，先以1比1方式分配至NurOwn或安慰劑組。前24週為隨機、安慰劑對照階段，之後進入24週開放延伸期，所有參與者都將每八週接受NurOwn，以繼續蒐集安全性及效果持續時間資料。

研究鎖定症狀出現不超過24個月、仍保有一定呼吸與日常功能的患者。主要療效指標是第24週ALS功能評定量表修訂版（ALSFRS-R）總分相對基線的變化；FDA同意的分析框架也納入結合功能與存活狀態的評估方法，希望降低死亡或退出研究對結果判讀的干擾。

臨床試驗登錄資料將ENDURANCE列為四重盲法研究，涵蓋參與者、照護人員、研究者與結果評估者；公司文件則以雙盲概括受控階段。兩者都指向同一核心設計：在揭盲前，盡可能減少治療期待與評估偏差。登錄資料列出15個美國研究地點，但紀錄最後核實於2025年5月；UCSF頁面截至所載狀態仍標示尚未招募，預估研究於2029年5月完成。

NurOwn又稱debamestrocel或MSC-NTF。製程取自患者本人的骨髓間質幹細胞，在體外誘導成可分泌神經營養因子與免疫調節訊號的細胞，再回輸患者。這套構想希望同時作用於神經保護與發炎環境，但作用機制上的合理性並不等於臨床效益，ENDURANCE仍須以預先設定的功能終點證明效果。

FDA的特殊方案評估（SPA）是這次開發計畫的重要監管基礎：它代表FDA已書面同意試驗設計與統計分析中的關鍵部分，可降低研究完成後才發現主要設計不被接受的風險。然而，SPA不是對療效的背書，也不保證試驗成功或NurOwn最終獲准。BrainStorm表示，若24週受控階段順利完成，相關資料可望支持重新提出生物製品許可申請。

真正迫近的限制是執行能力。BrainStorm先前向美國證券主管機關提交的資料顯示，截至2026年3月底，現金、約當現金與受限制現金合計約20萬美元，同季淨損約210萬美元，流動負債約1,180萬美元；公司也明言，收案取決於取得所需融資。這些數字不代表8月的即時現金狀況，卻說明即使研究中心與製造作業已待命，募資仍可能決定試驗何時真正啟動。

背景脈絡

ALS藥物開發正沿多條路線推進：NurOwn嘗試以患者自體細胞提供多種神經營養訊號，另有反義寡核苷酸療法從UNC13A等RNA調控環節切入。兩者反映ALS並非單一機制造成的疾病，也凸顯後期研究必須同時解決患者分層、功能量表敏感度與可持續製造等問題。對NurOwn而言，下一個具實質意義的里程碑不是再度公布試驗藍圖，而是取得資金、正式收案並完成24週對照資料。