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基因缺口未補上，神經元另闢生路：抗氧化劑改寫22q11.2缺失小鼠腦發育

N-乙醯半胱胺酸沒有補回缺失基因，卻啟動另一套生長與抗氧化網路，改善小鼠神經連結及認知表現；這條「繞道」能否通往臨床，仍有很長距離。

217人研究顯示，血中結核菌抗原ESAT-6可區分活動性疾病、潛伏感染與其他肺病；若前瞻性試驗重現結果，它可能在難以取得痰液時加快分流，但尚不能取代培養確診與抗藥性檢測。

針對曾接受ROS1抑制劑、疾病仍惡化的晚期非小細胞肺癌患者，Jideytro在單臂試驗中使44%患者腫瘤縮小；這項提前完成的核准填補後線選擇，但療效比較與長期安全性仍待更多證據釐清。

基因組語言模型設計的285套病毒基因組中，16套在實驗室形成可感染大腸桿菌的噬菌體；成果為噬菌體療法拓展設計空間，卻也顯示安全治理必須跟上「整套基因組生成」的能力。

一套涵蓋1,609個實驗與結構證據樣本的新評測顯示，通用大型語言模型能捕捉粗略表位訊號，卻難以把特定抗體、胺基酸位置與免疫逃脫連成可靠判斷。

研究將血液中的C3與腫瘤間質自行製造的C3拆開檢視，發現後者可阻擋免疫抑制細胞進入；但把這套機制變成治療，仍停留在小鼠與病人檢體研究階段。

針對目前尚無核准疫苗的邦迪布焦型伊波拉病毒，mRNA-1469已在加拿大展開首度人體測試；這項約80人的第一期試驗將先檢驗安全性與免疫反應，離證明保護力仍有一段距離。

DIAG723試圖重新啟動失衡的血管生成訊號，從疾病機制處理反覆鼻血、貧血與動靜脈畸形；但首名患者給藥只代表臨床驗證起點，人體安全性與療效仍是未知數。

兩項單一患者試驗以個別化反義寡核苷酸選擇性壓低致病的 SCN2A 基因轉錄本；治療逾兩年後，兩名男孩的癲癇與發展能力均有改善，但療效能否持續、安全性是否經得起更長期檢驗，仍待追蹤。

兩種以p-tau217為核心的血液檢測，在39名唐氏症成人中辨識腦內類澱粉蛋白的準確率達九成；結果為較低負擔的篩檢與臨床試驗招募提供起點，但尚待大型研究驗證專屬門檻。

Cretostimogene在BCG治療失敗的高風險膀胱癌患者中帶來持久反應，且未見三級以上治療相關副作用；不過研究沒有對照組，尚不能判定它是否優於其他保膀胱療法。

mRNA-4200以同一配方編碼七種跨腫瘤共享抗原，試圖喚起更廣泛的T細胞攻勢；首期試驗將先回答安全性與免疫反應，而非證明療效。