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La N-acetilcisteína no repuso los genes eliminados, pero activó otra red de crecimiento y defensa antioxidante que mejoró las conexiones neuronales y el desempeño cognitivo de los ratones; aún queda un largo camino para saber si este «desvío» puede llegar a la práctica clínica.
Un estudio de 217 personas muestra que el antígeno ESAT-6 de Mycobacterium tuberculosis en la sangre puede distinguir entre enfermedad activa, infección latente y otras enfermedades pulmonares; si los ensayos prospectivos reproducen los resultados, podría acelerar la clasificación cuando sea difícil obtener esputo, pero todavía no puede sustituir la confirmación mediante cultivo ni las pruebas de resistencia a los fármacos.
En pacientes con cáncer de pulmón no microcítico avanzado cuya enfermedad siguió progresando tras recibir un inhibidor de ROS1, Jideytro redujo los tumores en el 44% de los pacientes en un ensayo de un solo grupo. Esta aprobación, completada antes de lo previsto, cubre una necesidad de opciones en líneas posteriores, pero la comparación de su eficacia y su seguridad a largo plazo aún requieren más pruebas.
De los 285 genomas virales diseñados por un modelo de lenguaje genómico, 16 formaron en el laboratorio bacteriófagos capaces de infectar Escherichia coli; el resultado amplía el espacio de diseño para la terapia con fagos, pero también demuestra que la gobernanza de la seguridad debe seguir el ritmo de la capacidad de «generar genomas completos».
Una nueva evaluación que abarca 1.609 muestras respaldadas por evidencia experimental y estructural muestra que los modelos de lenguaje grandes de propósito general pueden captar señales aproximadas de epítopos, pero tienen dificultades para vincular de forma fiable un anticuerpo específico, las posiciones de aminoácidos y el escape inmunitario.
El estudio examinó por separado el C3 presente en la sangre y el C3 producido por el propio estroma tumoral, y descubrió que este último puede impedir la entrada de células inmunosupresoras; sin embargo, la conversión de este mecanismo en un tratamiento aún se encuentra en la fase de investigación con ratones y muestras de pacientes.
mRNA-1469, dirigida contra el ebolavirus de Bundibugyo, para el cual actualmente no existe ninguna vacuna aprobada, ha iniciado en Canadá su primera prueba en humanos; este ensayo de fase 1 con unas 80 personas evaluará primero la seguridad y la respuesta inmunitaria, pero aún queda camino por recorrer antes de demostrar su capacidad de protección.
DIAG723 busca reactivar una señalización de la angiogénesis desequilibrada para abordar, desde el mecanismo de la enfermedad, las hemorragias nasales recurrentes, la anemia y las malformaciones arteriovenosas; sin embargo, la administración al primer paciente solo representa el punto de partida de la validación clínica, y la seguridad y la eficacia en humanos siguen siendo desconocidas.
Dos ensayos en pacientes únicos utilizaron oligonucleótidos antisentido personalizados para reducir selectivamente los transcritos patógenos del gen SCN2A; tras más de dos años de tratamiento, ambos niños mostraron mejoras en la epilepsia y las capacidades de desarrollo, pero aún se requiere seguimiento para determinar si los efectos se mantienen y si la seguridad resiste una evaluación a más largo plazo.
Dos análisis de sangre centrados en p-tau217 alcanzaron una precisión cercana al 90% para identificar amiloide cerebral en 39 adultos con síndrome de Down; los resultados ofrecen un punto de partida para una detección menos onerosa y el reclutamiento para ensayos clínicos, pero aún se necesitan estudios de mayor tamaño que validen umbrales específicos.
Cretostimogene produjo respuestas duraderas en pacientes con cáncer de vejiga de alto riesgo en quienes fracasó el tratamiento con BCG, sin efectos adversos relacionados con el tratamiento de grado 3 o superior; sin embargo, el estudio careció de grupo de control, por lo que aún no puede determinarse si es superior a otras terapias de conservación de la vejiga.
mRNA-4200 codifica en una misma fórmula siete antígenos compartidos entre distintos tumores, con el objetivo de desencadenar una respuesta más amplia de células T; el ensayo de fase 1 evaluará primero la seguridad y la respuesta inmunitaria, no demostrará la eficacia.