Tarsus以4.5億美元收購Alkeus，接手Stargardt病三期口服藥

對Stargardt病患者而言，視野中央逐步消失，卻一直缺少能延緩病程的獲准療法。如今，這項罕見遺傳性視網膜疾病的後期藥物研發，也成為一筆大型眼科併購的核心：Tarsus Pharmaceuticals同意以約4.5億美元前期對價收購Alkeus Pharmaceuticals，取得其口服候選藥物gildeuretinol acetate（ALK-001）。

交易的主要價值繫於正在收案的NORTHSTAR三期試驗。這項隨機、安慰劑對照、雙盲研究預計納入約230名8至45歲患者，每日服用gildeuretinol acetate或安慰劑，治療期為24個月。患者須患有典型的體染色體隱性Stargardt病，並帶有至少一個致病性ABCA4基因變異。

Stargardt病通常源於ABCA4功能異常，使維生素A代謝產生的有毒副產物在視網膜累積，逐漸損傷負責中央視力的黃斑部細胞。Gildeuretinol是經修飾的維生素A，設計目的不是阻斷視覺循環，而是降低維生素A形成有毒二聚體與相關副產物的機會，藉此減慢視網膜萎縮。

NORTHSTAR預計在超過11個國家的約55個試驗中心展開。主要終點不是一般視力表上的短期變化，而是比較治療組與安慰劑組在第6至24個月間，視網膜萎縮病灶每年的擴張速度；低照度視力能否獲得保存，則列為重要次要評估。這種設計反映疾病進展緩慢，也意味療效判讀需要長時間影像追蹤。

依ClinicalTrials.gov登錄資料，試驗預計於2029年10月完成主要終點評估，整體研究可能延續至2030年12月。對Tarsus而言，4.5億美元買下的是一項已進入關鍵試驗、但距離可申請上市仍有數年之遙的資產；交易能否轉化為新產品，將取決於病灶擴張差異是否兼具統計與臨床意義。

Alkeus表示，先前研究已有超過400名患者接受gildeuretinol，該藥也取得美國食品藥物管理局突破性療法、快速通道、罕見兒科疾病及孤兒藥資格。不過，這些資格旨在加速開發與審查，並不等同療效或上市獲得確認；目前公開資料也不足以僅憑早期研究判定三期結果。

這筆收購因此同時押注科學假說與執行能力：若降低有毒維生素A副產物確實能延緩萎縮，口服療法可能為患者提供不同於眼內注射或基因治療的選項；若影像終點未能轉化為可感知的視覺保存，或長期安全性出現問題，高額前期投資便會承受壓力。在三期數據揭曉前，交易規模顯示的是Tarsus對這條路徑的信心，而不是療效已獲證實。