罕病藥物換手再出發：Synaptiq接手22q11.2缺失症候群候選藥SYN-001

22q11.2缺失症候群可能同時牽動身體發育、認知與精神健康，患者卻沒有一款專門針對其神經精神症狀獲准的藥物。新成立的Synaptiq Therapeutics如今接手一項已進入臨床階段的候選藥，試圖把早期人體研究留下的訊號，推進到更具驗證力的跨國試驗。

Synaptiq由歐洲與美國投資人共同籌組，已向Nobias Therapeutics收購其主力資產NB-001，並更名為SYN-001。交易金額與其他財務條件未公開；Nobias則保留新公司的股權。創始投資方包括Sanos Group、由AxUM Securities管理的冰島基金，以及Arctic Therapeutics。

SYN-001是口服小分子藥物fasoracetam monohydrate，作用方式被描述為調節代謝型麩胺酸受體，而非中樞神經刺激劑。Synaptiq計畫用它治療22q11.2缺失症候群伴隨的焦慮、注意力不足過動及自閉症光譜相關表現；這些症狀常彼此交疊，也會影響學習與社交功能。

ClinicalTrials.gov資料顯示，Nobias先前完成的Phase 2研究納入37名6至17歲兒童與青少年，採隨機、安慰劑對照、交叉設計及四重盲法，每日口服劑量為400毫克。研究以安全性與耐受性為主要結果，臨床整體印象改善量表則列為次要結果；試驗於2023年6月完成，結果在2025年2月首度登錄。

公司表示，既有研究呈現良好的安全與耐受性，部分臨床亞群也出現療效訊號。不過，37人的樣本規模有限，亞群結果尤其容易受到偶然差異影響；目前公開資訊亦不足以判斷效果大小、持續時間及不同症狀群是否一致受益。這些訊號因此較適合被視為下一階段試驗的依據，而非療效已經確立。

Synaptiq下一步將在北美與歐洲推動Phase 2b試驗，並導入針對22q11.2缺失症候群設計的臨床整體印象量表。Sanos Group將提供臨床開發與受託研究能力；Patrick Dougherty出任執行長，Arctic Therapeutics執行長Ivar Hakonarson擔任董事長。SYN-001已於2024年取得美國FDA孤兒藥及罕見兒科疾病資格，但這些資格不代表療效獲得認可；新試驗能否確認可重現、具有臨床意義的改善，才是這次資產重組真正要回答的問題。