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石藥牽手阿斯特捷利康,siRNA藥物開發再添大型藥廠籌碼

從小分子、抗體到核酸藥物,製藥業正在重新分配治療工具箱;石藥集團與阿斯特捷利康的新協議,反映siRNA療法正從罕病領域走向更廣泛的疾病布局。

By SURL BioNews

當藥物不再只是阻斷蛋白質,而是直接調控製造蛋白質的訊息,治療疾病的想像也隨之改變。石藥集團與阿斯特捷利康達成合作、選擇權與授權協議,將共同推進siRNA治療藥物開發,這起交易雖然公開細節有限,仍顯示大型跨國藥廠對核酸藥物平台的興趣持續升溫。

根據富途牛牛引述的消息,石藥集團與阿斯特捷利康已就siRNA療法簽署合作、選擇權及授權協議。所謂選擇權安排,通常意味著合作初期會先推進特定候選藥物或技術驗證;若達到約定條件,授權方或合作方可再決定是否擴大權利或進入後續開發。不過,目前可得資訊未揭露標的疾病、候選分子、付款結構、里程碑金額或商業化分工。

siRNA,即小干擾RNA,是一類能透過RNA干擾機制降低特定基因表現的分子。與傳統藥物多半瞄準蛋白質不同,siRNA的作用點更接近疾病訊息產生的上游;若能把分子準確送進目標細胞,它有機會處理部分過去難以用小分子或抗體介入的靶點。

這也是核酸藥物吸引藥廠的重要原因。近年已有多款RNA干擾藥物在遺傳性代謝疾病、心血管風險因子與肝臟相關靶點上取得臨床與商業進展,證明這類技術不再只是實驗室概念。然而,成功案例多半受惠於肝臟遞送相對成熟;一旦走向肝外組織,如何兼顧效率、安全性與給藥便利性,仍是研發的核心難題。

對石藥而言,與阿斯特捷利康合作可讓其核酸藥物能力接上更大的臨床開發與全球商業網路。對阿斯特捷利康而言,這類協議則可在不立即承擔全部風險的情況下,取得外部平台或候選藥物的未來選項,為其既有疾病領域補充新的治療模態。

但在公開資料仍薄的情況下,這起合作還不能被解讀為特定療法即將進入臨床或市場。真正決定其價值的,將是靶點是否具有明確疾病關聯、遞送技術是否足以到達目標組織、動物與人體資料能否支持持久且可控的基因沉默效果,以及監管機構如何評估長效RNA干預帶來的安全性問題。

這筆交易放在更大的產業脈絡中,呈現的是藥物研發工具的擴張,而非單一公司新聞。大型藥廠正以合作、授權與選擇權方式捕捉外部創新;本土藥企則試圖把平台技術推向國際管線。siRNA療法若要從少數成熟靶點跨入更廣疾病領域,仍需一個個候選藥物用臨床結果證明:沉默一段RNA,能否真正改變病人的疾病進程。

References

  1. 富途牛牛