三期試驗未過預設門檻，seralutinib仍將於9月叩關FDA

一項未達預設統計門檻的三期試驗，並未讓seralutinib的上市之路就此中止。Gossamer Bio在收到美國食品藥物管理局（FDA）上市申請前會議的正式紀錄後，決定於2026年9月為這款肺動脈高壓吸入藥物提交新藥申請（NDA）；公司並同步收回其全球開發與商業權利，將後續決策集中於一家企業手中。

這項申請將以三期PROSERA試驗作為關鍵研究，搭配二期TORREY試驗及其他支持性分析，構成獨立的佐證證據。依公司轉述，FDA把PROSERA的統計顯著程度與治療效果幅度列為正式審查時需要處理的問題，而非現階段阻止申請送件的問題。這代表公司取得的是一條可以遞件的路徑，並不等於FDA已認定證據足以支持核准。

爭議核心在PROSERA的主要終點。公司先前公布，治療24週後，seralutinib組的六分鐘步行距離相較安慰劑估計改善13.3公尺，名目p值為0.0320，未達試驗預設的0.025門檻；因此，關鍵次要終點也不能依原定統計架構宣稱具有顯著性。FDA日後如何衡量這個差距的臨床意義，以及二期結果與支持性分析能否補強整體證據，將是審查焦點。

Seralutinib是一款吸入式PDGFR、CSF1R與c-KIT抑制劑，設計目標是直接作用於肺部，干預與血管重塑及發炎相關的訊號。肺動脈高壓會使肺部血管逐漸狹窄，增加右心負荷；現有治療多著重擴張血管，seralutinib則試圖從疾病結構變化切入。不過，這項機轉上的差異仍須由足夠可靠的臨床效益與安全性資料證明。

管理層表示，上市申請前會議沒有討論新的安全疑慮，也未談及風險評估與緩解策略，但這些事項仍會留待完整NDA審查。若FDA接受申請，公司估計最早可能在2027年第三季迎來審查決定；實際時程及最終結果，仍可能因資料完整性、效益風險判斷或追加要求而改變。

與監管進展同時發生的，是Gossamer與Chiesi終止合作及授權協議。Gossamer無須支付前期款，反而將收到Chiesi一次性支付的500萬美元，並重新取得seralutinib在全球的開發、製造與商業主導權。原有的美國市場五五分潤安排隨之結束，海外權利也回到Gossamer；Chiesi則保留有上限的全球淨銷售權利金，以及特定監管與商業里程碑付款資格。

這筆重整讓Gossamer得以用單一全球策略推進seralutinib，也把大部分長期經濟利益與執行風險收回自身。對一家資源有限、核心價值高度集中於單一藥物的生技公司而言，權利統一有助於尋找合作、籌資或規劃上市，但真正的轉折點仍不是9月能否遞件，而是FDA能否接受一套以未達預設主要終點的三期試驗為核心、再由其他證據補強的效益風險論證。