FDA核准首款Treg細胞療法，血癌移植開始改寫免疫平衡

異體造血幹細胞移植長期是多種血液惡性腫瘤的重要治療選項，但它的風險從來不只在癌症本身。移植後，來自捐贈者的免疫細胞可能攻擊患者組織，引發移植物抗宿主病；若進入慢性階段，皮膚、腸胃道、肝臟與多個器官都可能受影響，讓患者在腫瘤控制之外，承擔漫長而沉重的免疫併發症。

美國食品藥物管理局於6月30日核准Tregzi，用於接受匹配捐贈者異體造血幹細胞移植、並採用清髓性前處置的成人血液惡性腫瘤患者。FDA稱這是首款以調節性T細胞為基礎的免疫療法，目標是改善移植後「無慢性GVHD存活」；核准對象包括急性白血病、骨髓增生異常症候群等血癌族群。

Tregzi由Orca Biosystems開發，臨床名稱曾稱Orca-T。它並非單一藥物分子，而是由匹配捐贈者的活細胞製成，包含純化的造血幹細胞與祖細胞、調節性T細胞，以及傳統T細胞。這樣的設計核心在於重新安排移植物中的免疫組成：既提供造血重建所需的細胞，也試圖以Treg降低過度免疫攻擊。

FDA核准主要依據第三期PRECISION-T試驗。該研究納入187名成人血癌患者，結果顯示，接受Tregzi者在一年時的無慢性GVHD存活率為78%，標準移植組為38.4%。FDA也指出，一年內發生嚴重慢性GVHD的比例，Tregzi組為12.6%，標準移植組為44%。公司另公布，Tregzi組整體存活率為94%、標準移植組為83%，非復發死亡率分別為3%與13%；這些數字提供了療效輪廓，但仍需放在試驗設計與受試族群條件中解讀。

這項療法的意義，在於它把移植醫學的焦點從「是否能植入」推向「植入後免疫系統如何共存」。傳統異體移植需要在抗腫瘤效果、感染風險與GVHD預防之間反覆取捨；若調節性T細胞能更精準地降低免疫失控，患者可能不只是活下來，也有機會減少長期免疫抑制與器官損害的負擔。

不過，細胞療法的複雜性也意味著它不會是簡單可複製的標準藥品。處方資訊顯示，Tregzi為單次給藥，但由多個輸注袋組成，分別含有造血幹細胞與祖細胞、Treg、傳統T細胞及稀釋液；其劑量依體重與可存活細胞數計算。標籤警語包括移植失敗、GVHD、輸注反應、次發惡性腫瘤、捐贈者來源惡性腫瘤，以及感染因子傳播等風險。

常見不良反應也提醒，這項療法仍處在高強度移植照護的脈絡中，而不是低負擔治療。標籤列出的常見反應包括黏膜炎、腹瀉、皮疹、病毒感染、腹痛、嘔吐、噁心、細菌感染、出血、急性GVHD、水腫與黴菌感染等。換言之，Tregzi的核准代表移植免疫工程取得一個監管里程碑，但它真正能如何改變臨床流程，仍取決於中心經驗、製造與配送能力、患者篩選，以及長期追蹤資料能否支持早期結果。