讓手錶讀數成為新藥證據：FDA徵案驗證數位臨床終點

臨床試驗裡，一只手錶記下的活動量、一具房間感測器捕捉的呼吸變化，能否像肺功能或量表分數一樣，成為判斷藥物有效與否的可靠證據？美國食品暨藥物管理局（FDA）正透過新一輪研究補助，試圖縮短日常數位訊號與監管可採用臨床終點之間的距離。

這項編號RFA-FD-26-012的計畫於7月20日開放申請，8月20日截止，採U01合作協議形式。官方資料預計資助兩項研究，每項最高110萬美元，不要求申請者提供配合款；大學、非營利組織、企業、地方政府與部落組織等均在合資格範圍內。

FDA所稱的數位健康技術，不限於穿戴裝置，也包括攝影、活動紀錄器及設置在環境中的非接觸式感測器。這些工具可在受試者家中持續或頻繁收集資料，減少往返試驗中心的負擔，也可能捕捉傳統門診檢查容易錯過的短暫或緩慢變化。

徵案重點之一，是把數位量測與臨床試驗既有方法正面比較，釐清兩者是否指向相同的疾病狀態或治療效果。研究也可探討如何分析連續資料，例如最高活動能力與耐力，或建立具有臨床意義的新終點；FDA舉出的情境包括用房間感測器記錄兒童睡眠呼吸中止，以及以平衡、反應速度等測試辨識失智症的非記憶早期表現。

真正的難題不只是感測器能否精準讀值，而是數字改變對患者意味著什麼。裝置差異、佩戴依從性、遺漏資料、演算法更新與居家環境干擾，都可能影響量測；即使統計上出現變化，也仍須證明其反映患者感受、功能或存活等有意義的臨床結果。

因此，這次補助不是FDA對任何特定裝置或數位終點的認可，也尚未提供入選研究、疾病領域或驗證結果。僅有兩個預定獎項，較像是用具體案例建立比較與評估方法；若研究能說清楚數位訊號如何轉化為可信的藥效證據，才可能進一步影響未來藥物與生物製劑試驗的設計。