FDA放行Lucid-MS二期試驗，將檢驗多發性硬化症的髓鞘保護路線

多發性硬化症的治療選擇日益增加，但要阻止神經功能在漸進型患者身上持續流失，仍是臨床上的難題。美國食品藥物管理局（FDA）如今放行Lucid-MS的試驗用新藥申請（IND），讓一條著眼於保護髓鞘、而非直接調節免疫系統的開發路線，得以進入患者驗證階段。

開發商Quantum BioPharma表示，獲准進行的二期試驗將採隨機、雙盲、安慰劑對照設計，評估Lucid-MS用於漸進型多發性硬化症患者的療效、安全性與耐受性。研究預計同時使用臨床及影像學指標，追蹤失能進展與疾病生物學變化；公司尚未在這次公告中完整揭露受試者人數、主要終點與試驗期程。

Lucid-MS是一款口服小分子候選藥物，目標是抑制肽基精胺酸脫亞胺酶2（PAD2）。這種酵素被認為與髓鞘蛋白的異常修飾及髓鞘不穩定有關，因此公司希望藉由抑制PAD2減少脫髓鞘，提供不依賴免疫抑制的神經保護效果。這套機制若能成立，可能補足現有疾病修飾療法較難直接處理神經退化與髓鞘損傷的部分。

然而，目前支持Lucid-MS保護或修復髓鞘的證據主要來自臨床前模型。已完成的一期研究是在健康志願者中評估單次與多次遞增劑量，結果支持其短期安全性與耐受性，但不能證明它能延緩多發性硬化症患者的失能，也無法回答長期使用的風險。

這次放行也代表FDA先前對該IND提出的臨床擱置已獲解除，但監管許可僅表示試驗可以展開，並非FDA認定藥物有效，更不是上市核准。Quantum表示，試驗啟動與研究中心遴選工作正在進行，計畫透過全球臨床研究機構儘快開始收案與給藥；實際時程仍取決於中心準備、患者招募及試驗執行。

資金能否支撐研究同樣是後續關卡。Quantum截至2026年6月底約持有950萬美元的現金、約當現金與數位資產，並估計在現金消耗速度相近的前提下，可支應計畫營運至至少2027年10月。對Lucid-MS而言，真正具有判斷力的下一步，將是安慰劑對照試驗能否把動物模型中的髓鞘保護訊號，轉化為患者可測量的影像或功能改善。