生技產業 · global
Ensoma再度裁員、暫停三類前臨床計畫,資源集中EN-374基因療法
在尋求新資金之際,Ensoma把鐮刀型細胞病與腫瘤研究按下暫停鍵,押注已進入一期/二期試驗的體內造血幹細胞療法;這項收縮也讓EN-374的早期臨床數據成為平台能否續航的關鍵。
Ensoma正把一個橫跨血液疾病與癌症的基因治療平台,收束成一場由單一臨床資產主導的考驗。這家生技公司確認,不到一年內第二度縮減人力,並暫停EN-374以外計畫的投資與研究,以延長資源、尋求額外融資。
公司未公布本輪受影響的員工人數。遭暫停的前臨床研究涵蓋鐮刀型細胞病、實體腫瘤免疫腫瘤學及血液腫瘤;重整後的首要任務,是推進EN-374治療X連鎖慢性肉芽腫病,並藉此取得Ensoma體內造血幹細胞工程平台的臨床驗證。
X連鎖慢性肉芽腫病是一種由CYBB基因缺陷引起的罕見遺傳性免疫疾病。患者的吞噬細胞難以正常清除特定病原體,因而容易反覆出現嚴重感染與發炎。EN-374採靜脈注射,利用輔助依賴型腺病毒載體,在患者體內修改造血幹細胞,使其表現具有功能的CYBB基因;其構想是省去傳統體外取出、處理再回輸幹細胞的流程。
目前招募中的一期/二期試驗為開放標籤、單次給藥與劑量遞增設計,預計納入15名受試者,主要評估安全性、潛在療效,並尋找後續研究使用的劑量。試驗登錄資料估計主要研究將於2027年12月完成,但早期試驗的時程與收案情況仍可能變動。
Ensoma先前已公布首名受試者接受治療後的初步安全資料,並稱其為首個已報告的體內、以造血幹細胞為直接對象的臨床治療經驗。不過,單一受試者的早期安全觀察無法證明療效,也不足以界定較低頻率的不良反應;EN-374能否穩定修正足夠數量的細胞、效果可維持多久,仍須等待更多患者與較長追蹤。
這次裁員因此不只是削減支出,也把公司的技術與財務風險集中到同一項資產。若EN-374產生具說服力的安全性與生物學訊號,Ensoma才有機會重新證明平台可延伸至其他疾病;若融資或臨床進度受阻,已暫停的研究何時能夠恢復,將更加難以確定。