CIDP三期試驗先看見75%反應率：claseprubart真正考驗在停藥後能否守住療效

慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變（CIDP）會逐步削弱四肢力量與感覺，治療往往需要長期壓制失控的免疫反應。Dianthus Therapeutics公布三期CAPTIVATE試驗的初步分析：首批40名完成第一階段治療的患者中，30人達到反應標準，反應率為75%，高於公司事先設定的50%目標。

試驗藥物claseprubart（DNTH103）是一款抑制補體蛋白C1s的單株抗體，意在攔截古典補體路徑造成的神經損傷，同時保留其他補體防禦功能。CAPTIVATE第一階段採開放標籤設計，患者接受最長13週治療；登錄資料將反應定義為調整後INCAT失能量表至少改善1分。

在這40人中，除30名確認反應者外，5人復發、5人維持穩定。公司資料顯示，反應者的調整後INCAT平均下降1.6分，握力增加15.9千帕，醫學研究委員會肌力總分提高5.1分，I-RODS日常活動量表則增加8.9分。多項指標方向一致，為藥物活性提供支持，但分析樣本仍小，且數據尚未定稿。

安全性更新未發現與治療相關的嚴重感染、嚴重不良事件或因安全問題停藥，也未觀察到藥物誘發狼瘡的臨床症狀。這對抑制補體的長期療法相當重要，不過目前資料不足以排除較少見或隨暴露時間增加才出現的風險。

75%的數字也不能直接解讀為藥物已在三期試驗證實療效。第一階段沒有安慰劑組，研究人員與患者知道所用治療，而且這項分析只涵蓋最早完成療程的40人；自然波動、患者選擇及評估偏差，都可能影響表面反應率。

真正具決定性的部分是第二階段。達到反應標準的患者將以雙盲方式隨機接受每兩週一次、300毫克claseprubart或安慰劑，追蹤最長52週；主要終點是從第二階段起點到復發的時間，復發定義為調整後INCAT惡化至少1分。換言之，試驗不只要證明患者能改善，還要確認撤去有效治療後，復發風險是否與持續用藥者拉開差距。

修訂後的研究設計預計在第一階段納入最多256人，並讓128名反應者進入第二階段。現有訊號跨過了公司設定的早期門檻，卻仍只是完整驗證鏈的前半段；在隨機對照結果揭曉前，claseprubart能否提供持久且具臨床意義的CIDP控制，仍沒有定論。