讓CAR-T在患者體內生成：PICX多發性骨髓瘤一期試驗啟動

復發或難治型多發性骨髓瘤患者即使歷經多線治療，疾病仍可能再度進展。重慶精準生物技術有限公司如今把一種「體內製備」CAR-T療法PICX Injection推進人體試驗，嘗試在既有細胞治療模式之外，尋找更直接的治療路徑。

這項編號NCT07715630的中國一期試驗採前瞻性、開放標籤、單組設計，預計在單一中心招募15名成人。受試者將接受一次靜脈輸注，隨後住院密切觀察；研究首先要確認可耐受劑量與短期安全性，而非與現有療法比較效果。

傳統自體CAR-T通常需要採集患者T細胞，在體外完成基因改造、培養與品質檢驗後再輸回。所謂體內製備CAR-T，概念上是讓治療所需的細胞改造在患者體內發生，若能成立，未來或可縮短製造流程並降低對專門細胞工廠的依賴。不過試驗登錄尚未說明PICX使用何種遞送系統、如何控制基因改造，也未公開其分子靶點，因此目前無法判斷它與既有骨髓瘤CAR-T的實質差異。

試驗的首要觀察期為輸注後28天，研究人員將記錄劑量限制毒性、不良事件及嚴重不良事件，據此估算最大耐受劑量。後續指標包括客觀反應率、微小殘存病灶陰性率、反應出現時間與持續時間，以及無惡化存活期和總存活期；追蹤最長兩年，主要研究階段預計於2028年4月完成。

招募條件涵蓋接受至少兩種標準方案後仍惡化、第一線治療後18個月內進展，或具有高風險復發特徵的患者。過去接受過CAR-T或其他基因改造細胞治療者被排除，研究也設定感染、近期抗癌治療及部分心臟疾病等限制，以降低早期劑量探索的不確定性。

這項研究的重要性，在於體內生成CAR-T正從技術構想走向小規模臨床驗證；它尚不是療效突破的證據。僅15人的單中心、無對照試驗，主要能回答PICX是否可按計畫給藥、短期毒性是否可接受，以及哪些劑量值得繼續研究。真正影響臨床價值的持久療效、罕見風險、製程一致性與可規模化程度，仍須等待完整技術披露及更大規模試驗。