Camzyos獲FDA擴大核准：體重至少30公斤的阻塞性肥厚型心肌病兒童有了新選擇

對患有阻塞性肥厚型心肌病的孩子而言，心肌變厚可能讓血液離開心臟的通道變窄，日常活動因喘與疲倦而受限。美國食品藥物管理局（FDA）於9月30日擴大核准Camzyos（mavacamten），讓體重至少30公斤、具有症狀的兒童患者也能使用，成為首款獲FDA核准、用於改善這群患者活動能力與症狀的治療藥物。

這種常與遺傳有關的疾病，會使左心室流出道受到阻礙。Mavacamten是心臟肌凝蛋白抑制劑，透過降低過強的心肌收縮，減輕血液出口的阻塞。它在2022年先獲准用於成人；此次核准將治療選擇延伸至符合體重條件的兒科族群。

支持核准的第三期SCOUT-HCM試驗，納入44名12歲至未滿18歲、症狀屬紐約心臟協會功能分級第二至第三級的患者。研究採隨機、雙盲設計，23人接受mavacamten，21人接受安慰劑，比較28週的治療結果。核准範圍以體重界定，試驗的直接證據則主要來自青少年。

主要評估指標是患者進行Valsalva動作，也就是閉氣用力時，左心室流出道壓力差的變化。這個數值可反映阻塞程度。依百時美施貴寶（BMS）公布的資料，第28週藥物組相較安慰劑組的調整後平均差為下降48.0毫米汞柱，95%信賴區間為下降67.7至28.3毫米汞柱，達統計顯著。

壓力差改善，並不等於所有長期臨床問題都已有答案。FDA指出，成人研究中，阻塞減輕伴隨活動能力與症狀改善，因此結合兒科試驗結果，預期符合條件的兒童也能受益。不過，這項規模有限、對照期28週的研究，尚不足以確立降低心衰竭、致命心律不整或死亡風險的效果。

安全性方面，BMS表示試驗中沒有患者的左心室射出分率降至50%以下，也沒有不良事件導致停藥；兩組各有兩人發生嚴重不良事件。射出分率反映心臟每次收縮泵出血液的比例，但小型試驗未出現明顯下降，仍不能排除較罕見或長期用藥的風險。

降低收縮力也是這款藥物必須審慎管理的原因：作用過強可能削弱心臟泵血能力。Camzyos仍保留心衰竭風險的黑框警告，治療前及治療期間須以心臟超音波評估功能，並透過風險評估與降低策略（REMS）限制供應。此次擴大核准帶來新的治療途徑，也把持續監測納入兒科用藥的重要條件。