肌肉失養症口服藥BBP-418傳心臟改善訊號，三期探索分析仍待長期驗證

肌肉失養症帶來的威脅，不只在於走路與抬手日益吃力；心肌是否也受到損傷，同樣牽動患者的長期健康。BridgeBio於10月5日公布口服候選藥BBP-418的三期試驗新分析，顯示部分患者接受治療一年後，心肌損傷指標回到正常範圍，為這款藥物能否保護心臟提供初步線索。

這些資料來自FORTIFY試驗預先規劃的12個月期中評估，研究對象為FKRP基因相關的肢帶型肌肉失養症患者，疾病分類稱為LGMD2I/R9。RTTNews報導，試驗已達成期中分析的預設主要與次要終點；此次新增的心臟結果則屬探索性分析，證據強度不能與那些預設終點等同看待。資料由英國紐卡索大學的Volker Straub在日本廣島舉行的世界肌肉學會大會發表。

依公司新聞稿及TMCnet轉載內容，試驗起始時，109名具有相關檢測資料的參與者中，有25人的高敏感度心肌肌鈣蛋白I偏高。這項血液指標可反映心肌損傷。在起始值偏高的患者中，BBP-418組於第12個月全數回到正常範圍，安慰劑組則為40%，公司報告的p值為0.0248。這個「全數」描述的是特定小群患者，不能解讀為所有受試者的心臟都已恢復正常。

另一項觀察涉及左心室射出分率（LVEF），也就是左心室每次收縮時，將其中多少比例的血液泵出。起始時，105名有相關資料的參與者中，18人的LVEF低於50%。公司另報告，第12個月BBP-418組有54%的患者LVEF維持穩定或改善，安慰劑組為25%（p＝0.0262）。這項比較提供功能面的線索，但「穩定或改善」並不等於恢復正常，也不足以證明心臟衰竭風險下降。

解讀這些數字時，最關鍵的是分析的限制。公司承認，相關樣本較小，探索分析也未進行整體第一類錯誤率控制；在同時檢驗多項結果時，偶然得到有利差異的可能性會增加。肌鈣蛋白回到正常範圍，亦未必能預測長期臨床效益。要確認藥物是否真正改變心臟病變的進程，仍需要更長時間的追蹤與臨床結果支持。

此次消息主要建立在公司公布的資料上。TMCnet刊載的是同一份新聞稿，不能視為另一份獨立驗證；RTTNews則另行報導了試驗進展與監管時程。BBP-418目前正接受美國食品藥物管理局優先審查，目標決定日期為2026年11月27日。這是預定審查節點，核准與否仍待主管機關決定。

BridgeBio也計畫在2027年上半年啟動未滿12歲LGMD2I/R9患者的研究，並推進LGMD2M/R13與LGMD2U/R20等其他亞型的試驗。這些計畫將把研究延伸至不同年齡與疾病背景，但現有結果尚不能直接套用到那些族群。對目前的患者而言，新資料帶來的是一個具體、值得追查的心臟保護訊號，而長期效益仍須由後續證據回答。