現成肝細胞療法獲准進入人體試驗，瞄準新生兒高血氨危機

對嚴重尿素循環障礙的新生兒而言，出生後最初幾週往往是一場與血氨濃度競速的危機。Satellite Biosciences宣布，美國食品暨藥物管理局（FDA）已放行SB-101的新藥臨床試驗申請，讓這款可預先製備的肝細胞療法首次跨入人體測試。

尿素循環障礙是一組罕見遺傳疾病，患者肝臟無法正常把含氮廢物轉化為尿素排出。氨在血液中迅速累積，可引發腦病變、癲癇、昏迷、多重器官衰竭甚至死亡；即使度過急性期，神經發育也可能留下長期損傷。現行治療可藉飲食控制、藥物與透析降低血氨，肝臟移植則可能提供根本性的代謝矯正，卻未必能及時銜接新生兒最脆弱的階段。

SB-101的構想，是把健康、具功能的肝細胞送入體內，使其在適合的位置存活並補充缺失的代謝能力。產品可提前製造、冷凍保存，需要時直接取用；相較依患者個別製備的細胞療法，這種「現成型」設計尤其契合病情可能在數小時至數天內惡化的嬰兒。

公司預計於2026年底啟動第一／二期試驗，納入嚴重早發型尿素循環障礙嬰兒，評估安全性、耐受性、藥效學訊號及初步療效。FDA放行試驗，代表主管機關允許研究在人類身上展開，並不等同確認SB-101安全、有效，更不是上市核准。

這項研究的關鍵不只在血氨能否下降，也包括輸入細胞能否穩定存活、持續發揮功能，以及是否引起免疫反應或其他細胞治療風險。對正處於腦部快速發育期的嬰兒而言，治療時機、劑量與作用持久度都可能左右臨床價值。

目前公開資訊主要來自公司公告，尚未提供試驗登錄編號、收案人數、給藥方式、劑量設計及明確療效門檻，也沒有人體安全性或有效性數據。SB-101先前已取得FDA罕見兒科疾病資格；真正決定這套現成肝細胞平台能否成為移植前的橋接治療，甚至改變疾病歷程，仍是即將展開的臨床試驗。