從皮膚細胞到腦內移植：帕金森氏症個人化細胞療法完成兩組給藥

帕金森氏症細胞治療若要走出少數研究中心，不只要證明移植細胞能在腦中存活，也得解決另一道現實難題：如何穩定製造、運送並在手術當天使用。Aspen Neuroscience宣布，第一／二期ASPIRO試驗已完成第三與第四組受試者給藥，累計15人接受個人化細胞療法sasineprocel（原代號ANPD001）。

這兩組受試者首度使用Aspen所稱的「商業化就緒」配方。細胞可在製造後冷凍保存，送抵臨床中心後解凍並直接注射，省去現場配製等步驟。這項改變並不代表療法已獲准上市，而是為了提高批次一致性、簡化配送與手術流程，並替公司規畫中的第三期試驗準備較具擴充性的製程。

Sasineprocel的起點是每名患者自己的皮膚細胞。研究人員將其重新編程為誘導性多能幹細胞，再分化成多巴胺神經元前驅細胞，最後以磁振造影導引，將細胞植入腦部殼核。這些前驅細胞預期在體內成熟為製造多巴胺的神經元，嘗試補上帕金森氏症逐漸流失的神經功能。

自體來源帶來一項重要潛在優勢：療法設計上不需要為排斥反應長期使用免疫抑制藥物。然而，為每位患者分別取樣、重新編程、品質檢驗與製造，也使成本、交付時間及產品一致性成為商業化門檻。冷凍的「解凍即注射」製劑改善的是這條供應鏈的後半段，尚未消除個人化生產本身的複雜度。

ASPIRO是一項開放標籤、劑量遞增的早期試驗，核心任務是評估腦內植入手術及細胞產品的安全性與耐受性。研究也會追蹤運動症狀、藥物控制良好的「開期」、生活品質，以及透過磁振造影與正子造影觀察移植細胞是否存活。依試驗登錄資料，受試者在移植後接受五年評估，之後再進行十年的年度安全追蹤。

這次公告沒有提供第三、第四組的新安全性或療效結果，也不能證明冷凍製劑與早期配方在人體內具有相同表現。ASPIRO沒有隨機對照組，樣本數也很小；即使後續觀察到症狀改善，仍須排除安慰效應、手術效應與既有藥物調整等因素。

因此，15人完成給藥代表的是製程與臨床執行向前推進，而不是帕金森氏症已出現經確認的疾病修飾療法。下一個關鍵問題，是新配方能否維持細胞存活、安全性與功能表現，並在更大、具對照設計的試驗中轉化為持久且具有臨床意義的改善。