靜脈注射細胞療法延緩杜興氏肌肉失養症上肢退化，第三期試驗跨過主要終點

杜興氏肌肉失養症會逐步奪走患者行走、抬手乃至呼吸的能力，心肌受損也常左右長期預後。一項第三期試驗如今顯示，經血液輸送的實驗性細胞療法deramiocel，可能在疾病較進展的階段放慢上肢功能流失，為行動能力已明顯受限的患者帶來新的治療線索。

HOPE-3是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，共納入106名仍可行走或已無法行走、且骨骼肌功能受損的杜興氏肌肉失養症患者。受試者在12個月內每三個月接受一次deramiocel或安慰劑，共四次；研究登錄編號為NCT05126758。

根據試驗贊助商Capricor Therapeutics公布並由《刺胳針》刊載的結果，deramiocel組以PUL 2.0量表衡量的上肢功能下降速度，較安慰劑組減緩54%，達到主要終點，名目p值為0.03。這項量表評估患者從肩、肘到手部完成日常動作的能力，對已失去步行能力的人尤其具有實際意義。

研究也觀察到心臟功能及心肌疤痕相關指標朝有利方向變化。杜興氏肌肉失養症不只破壞骨骼肌，也會造成進行性心肌病變；因此，若這些訊號能在更長時間與更大樣本中重現，療法的價值可能不只限於維持手臂動作。不過，目前資料尚不能證明它能延長壽命、避免重大心臟事件，或永久保存功能。

deramiocel由捐贈的人類心臟組織製成，屬於異體心球衍生細胞療法。其設計重點並非替換患者帶有缺陷的基因，而是藉由免疫調節與抗纖維化作用，降低有害發炎及肌肉組織結疤。這也讓它與直接針對肌肉失養蛋白缺陷的基因療法形成不同策略，理論上可望用於較廣泛的患者，但試驗尚未完成這類跨療法比較。

安全性方面，研究期間沒有死亡，嚴重不良事件並不常見；然而，106人與一年的盲性觀察期，仍不足以排除低頻或延遲出現的風險。試驗登錄資料顯示，研究目前為進行中但不再招募，後續另有開放標籤延伸期，可望補充療效能否持續及重複輸注的長期安全性。

deramiocel在結果發表時仍是未獲核准的實驗性療法，其生物製品許可申請正由美國食品藥物管理局審查。第三期試驗跨過主要終點，使它向臨床應用靠近一步；接下來的關鍵，將是監管機關如何衡量功能量表的改善幅度、心臟數據的成熟度，以及有限追蹤期留下的不確定性。