AI從藥廠歷史學會排試驗，腫瘤臨床開發預測勝過通用代理

一項新研究試圖回答藥物開發最昂貴、也最難標準化的問題：面對療效訊號、競爭格局與有限資源，下一步究竟該把哪些臨床試驗排進組合？研究人員沒有要求通用AI臨場推理，而是讓模型從數十個腫瘤藥物計畫的歷史決策與後續結果中，直接學習開發策略。

William Bolton與Philip Torr將每項藥物計畫切成六個月的決策窗口，要求模型根據當時已公開的資訊，預測贊助商接下來會啟動的試驗。資料集涵蓋45項腫瘤藥物計畫、881個決策片段，由31,700筆公開紀錄整理而成，包括試驗登錄、監管審查、公司申報、藥物使用與癌症流行病學資料；每項預測還須填入適應症、期別、試驗策略、比較組、地區與終點等14個欄位。

表現最佳的是「獎勵加權行為複製」模型：它不只模仿藥廠曾經做過的決定，也提高後來取得FDA核准、帶來營收之試驗在訓練中的權重，並降低失敗或終止試驗的影響。在2025年8月後、理論上較不易被既有訓練資料污染的測試集中，模型的適應症F1分數達46.2%，嚴格F1為14.2%；各項指標中最強的通用工具代理分別只有25.0%與2.1%。嚴格F1必須同時配對適應症、試驗期別及策略，因此更接近完整開發決策。

這項工作先前已分別獲ICML 2026兩場工作坊選為焦點報告與海報。5月公開的版本使用相同規模資料，當時離線訓練模型在時間切割測試中的適應症F1為39.9%，工具代理為11.2%；8月預印本則納入更多訓練方法與評估，並報告更新後的46.2%結果。研究還發現，把工具代理檢索到的限時資料交給專門模型，適應症與嚴格F1可進一步升至59.0%及18.6%，但這項混合測試同樣建立在很小的樣本上。

數字背後仍有一道關鍵界線：模型學到的是「歷史上的贊助商後來怎麼做」，不是某項決策在因果上必然更好。藥物本身品質、定價、公司資源與未公開資訊都會影響核准和營收；而研究用來隔離既有模型記憶的最新測試集只有24個決策窗口。即使46.2%領先比較組，也代表超過一半的適應症配置未能吻合歷史答案，嚴格F1的絕對值更低。

此外，公開開發紀錄偏向大型藥廠、常見癌別與成功上市的資產，可能讓模型複製既有產業取向，忽略罕見癌症、兒科或商業吸引力較弱的研究方向。這項預印本因此較適合作為AI輔助情境分析的概念驗證，而非自動制定試驗、投資或監管策略的工具；真正走入藥廠決策流程前，仍需前瞻驗證、偏差稽核，以及由臨床、統計與法規團隊共同把關。