AI設計癌症藥物走到審批門前，真正考驗才剛開始

當人工智慧進入藥物研發，最容易被記住的是速度：更快篩選分子、更快預測結構、更快提出候選藥物。但癌症治療的門檻從來不只在「找到一個看似合理的分子」。一項藥物能不能走到核准，最終仍要回到人體試驗裡最樸素也最嚴格的問題：它是否安全，是否能在特定病人身上帶來足夠清楚的臨床效益。

Oncodaily近日以「第一個AI設計癌症藥物是否即將獲准」為題，將焦點放在ProteinQure的PQ203。從ProteinQure已公布的資料來看，PQ203並不是傳統小分子藥物，而是一種AI設計的胜肽藥物偶聯物，鎖定Sortilin，並連接細胞毒性藥物MMAE，目標是讓毒殺癌細胞的藥物更集中地被帶往腫瘤相關細胞。

這樣的設計概念有其清楚的生物醫學用途：利用標靶分子辨識腫瘤環境中的特定受體，再把強效毒性載荷送到更接近腫瘤的位置。ProteinQure表示，PQ203是該公司第一個內部擁有的AI設計胜肽療法，適應症指向晚期轉移性實體腫瘤，管線頁面也提到包括乳癌在內的晚期實體瘤族群。不過，這些說法目前主要來自公司資料，公開可供獨立評估的臨床療效細節仍有限。

較確定的是，PQ203已進入早期人體試驗。ProteinQure在2025年9月宣布第一名病人已在第一期臨床試驗中接受給藥；試驗設計包括劑量遞增、劑量擴展與劑量最佳化，主要評估安全性、耐受性與藥物動力學，同時觀察初步抗腫瘤活性與藥效學訊號。這意味著它仍處於回答「能不能安全給藥、應該怎麼給藥」的階段，而不是已經完成療效確認的末端審查。

臨床場域也顯示這不是單一中心的小規模嘗試。公司資料列出的初始試驗地點包括加拿大Princess Margaret Cancer Centre、McGill，以及美國Yale、MD Anderson和Next Oncology等機構。這些中心有助於招募不同晚期癌症病人並執行早期腫瘤藥物試驗，但多中心啟動本身不等於療效成立；它只是讓驗證有了必要的臨床基礎。

AI在這裡扮演的角色，需要被具體地理解。它不是在病人床邊即時決定治療，也不是自動取代腫瘤科醫師，而是在藥物發現與分子設計階段協助產生候選胜肽，讓研究團隊有機會探索過去較難以系統化搜尋的分子空間。真正的證據仍來自實驗室驗證、毒理資料、製程品質，以及循序推進的人體試驗。

**背景脈絡**

近來癌症AI新聞常在影像判讀、報告生成、標靶分子設計與臨床試驗招募之間快速切換，容易讓「AI醫療」看起來像同一件事。PQ203的案例比較接近藥物工程與轉譯醫學：AI參與的是候選藥物的設計，而監管問題則回到新藥審查的老問題，包括劑量、安全窗、療效終點、病人選擇，以及與現有治療相比是否有清楚價值。

因此，若PQ203未來真的成為首批獲准的AI設計癌症藥物之一，它的象徵性會很大；但在目前公開資訊下，把它稱為「即將核准」仍需保留距離。公司管線頁面也說明，PQ203目前沒有提供擴大使用，取得途徑限於臨床試驗。對病人與醫師而言，這提醒人們：AI可以改變藥物誕生的方式，卻不能省略藥物被證明有效與安全的漫長程序。