AI設計藥物首次交出中期人體訊號，真正考驗才剛開始

AI製藥多年來最容易被記住的是速度：更快找到靶點、更快生成分子、更快推進候選藥物。但藥物的最後裁判從來不是模型，而是人體。BIO 2026期間，這個產業敘事出現了更清楚的轉折：一款以AI流程發現與設計的抗纖維化候選藥rentosertib，已在特發性肺纖維化患者身上取得第二期a臨床試驗結果，讓「AI能否真正做出藥」這個問題，第一次有了較具體的人體證據可供討論。

這項成果的主角是Insilico Medicine開發的rentosertib，舊稱ISM001-055或INS018_055。根據Nature Medicine發表的隨機第二期a試驗，研究納入71名特發性肺纖維化患者，分為安慰劑、每日一次30毫克、每日兩次30毫克與每日一次60毫克等組別，治療12週。特發性肺纖維化會使肺部逐步形成疤痕、降低換氣能力，臨床上常以用力肺活量，也就是FVC，作為肺功能變化的重要指標之一。

試驗結果顯示，各組治療期間出現的不良事件比例大致相近，與治療相關的嚴重不良事件也低且相近；在療效訊號上，每日一次60毫克組的平均FVC變化為增加98.4毫升，安慰劑組則為下降20.3毫升。這樣的數字不足以直接宣告藥物有效，卻足以把討論從「演算法是否漂亮」推進到「臨床訊號是否可重複、是否有劑量關係、是否能在更大試驗中站住」。

rentosertib的科學路徑也使它成為AI藥物發現的代表案例。Nature Biotechnology在2024年刊出的研究指出，TNIK被AI方法識別為抗纖維化靶點，隨後生成小分子TNIK抑制劑，並在多種體內纖維化模型中呈現抗纖維化與抗發炎活性。該研究還報告一項78名健康受試者的第一期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，顯示安全性、耐受性與藥物動力學資料支持進一步開發；從靶點發現到臨床前候選藥提名約花18個月。

公司新聞稿補充，GENESIS-IPF試驗在中國22個中心進行，並稱高劑量組出現與時間及劑量相關的生物標記變化，包括COL1A1、MMP10與FAP下降，以及IL-10上升。這些資料若能與臨床端點相互印證，將有助於理解TNIK抑制在肺纖維化中的作用機制；不過，生物標記仍是輔助證據，最終仍需較大型、較長期試驗確認對肺功能、惡化風險與生活品質的實際影響。

背景脈絡

BIO 2026上的討論不只關於一個分子，也關於產業競爭。Tech Times將這項臨床進展放在中國生技崛起與美國BIOSECURE Act相關政治討論之下解讀，指出中國公司在AI製藥臨床驗證上已搶先取得象徵性成果。這種框架說明了為何同一組試驗數據會被放大為地緣科技訊號；但從科學角度看，國家競速不能替代臨床證據，政策焦慮也不會降低藥物核准所需的門檻。

因此，rentosertib目前最重要的意義，是把AI製藥帶入一個更嚴格、也更健康的階段。它已不只是展示如何用模型找到靶點與設計分子，而是開始接受患者、劑量、安全性、端點選擇與監管審查的連續檢驗。下一步若要真正改變特發性肺纖維化治療格局，仍需更大規模試驗回答一個簡單卻沉重的問題：這個由AI協助誕生的分子，能否在更多患者身上穩定帶來臨床上有意義的改善。