AI尋藥轉向人體資料，真正的瓶頸不只在模型

新藥研發最昂貴的錯誤，常常不是電腦算錯，而是模型學到的世界與人體太遠。Labiotech.eu近日以「human-first datasets」為題，指出AI藥物發現正在從單純追求更大模型，轉向更重視以人體來源資料建立藥物假說；這個轉彎不如生成式AI的展示畫面醒目，卻可能更接近生醫研發真正的痛點。

所謂以人體為先的資料，通常指病人樣本、臨床表型、人體組織、單細胞與多體學資料、真實世界醫療紀錄，或由類器官、器官晶片等模型產生、較貼近人體反應的資料。它們的角色不是讓AI憑空「發明」藥物，而是幫助研究團隊判斷哪些靶點更可能與疾病機制相關、哪些分子在人體脈絡下較值得進一步驗證。

這也改變了AI尋藥的敘事重心。早期許多案例把焦點放在模型能多快篩選化合物、設計蛋白或預測結構；但若訓練資料主要來自動物、細胞株或分散的公開資料庫，候選藥物進入人體後仍可能因療效不足或安全性問題失速。人體資料的吸引力，正是試圖把失敗更早暴露在研發前段，而不是等到昂貴的臨床試驗才發現假說站不住腳。

不過，這類資料也最難處理。病人族群異質性高，資料格式常被不同醫院、平台與研究計畫切碎；樣本數可能不足，偏差卻很深。若AI系統沒有清楚標註資料來源、收案條件與分析限制，所謂「更接近人體」也可能只是把臨床世界的不完整，包進更複雜的模型裡。

目前公開摘要未提供特定公司、資料集規模、模型表現或濕實驗驗證數據，因此不能把這股趨勢解讀為某項技術已經證明能提高臨床成功率。比較穩妥的說法是，產業正在把評價AI藥物發現的標準往後推：不只看它能生成多少候選分子，也看它能否提出可追溯、可重複、能被實驗與臨床資料反駁的生物學假說。

**背景脈絡**

這個方向也與近期生醫研發的幾條路線相互靠近。一方面，抗體設計、蛋白結構與多體學分析正在把AI帶進更早期的分子發現；另一方面，非動物試驗、類器官與人體組織模型正被推向制度核心。兩者交會之處，是一個更務實的問題：AI若要參與新藥決策，就必須讓資料、實驗模型與監管證據說同一種語言。

因此，「human-first」不是一句保證成功的標語，而是一種壓力測試。它要求AI藥物發現從炫目的預測能力，走向更沉重的責任：資料是否代表真正病人，結果是否能被實驗驗證，推論是否能被審查者理解。新藥研發需要速度，但在人體生物學面前，速度只有在證據鏈足夠堅固時才有意義。