AI設計抗癌藥跨過法規節點：ISM6331獲FDA快速通道資格

從演算法提出分子，到候選藥物進入人體並獲得法規上的加速資格，ISM6331讓「AI製藥」走到一個更可檢驗的階段。美國食品藥物管理局（FDA）已授予這款泛TEAD抑制劑快速通道資格，適用於接受既有治療後仍惡化、且無法手術切除的惡性肋膜間皮瘤成人患者。

ISM6331鎖定Hippo訊息路徑中的TEAD轉錄因子家族。這條路徑參與細胞生長與組織穩態；一旦調控失常，可能協助腫瘤細胞增殖與存活。Insilico Medicine將ISM6331描述為非共價、小分子泛TEAD抑制劑，希望藉由同時抑制多種TEAD蛋白，干擾異常的腫瘤生長訊號。

這裡的AI用途並非診斷病人或預測臨床反應，而是協助設計與篩選化合物。依公司資料，其Chemistry42平台採用結構導向設計，再以多套評分與獎勵機制排列候選分子的優先順序，最終形成具新穎骨架的ISM6331。不過，平台如何影響每一步決策、比較過多少候選物，以及相對傳統藥物化學節省多少時間與成本，目前沒有足夠公開資料可供獨立評估。

臨床試驗登錄顯示，NCT06566079是一項正在招募的第一期、開放標籤、多中心首次人體研究，分為劑量遞增與劑量選擇兩部分。試驗預計納入100名惡性間皮瘤或其他晚期、轉移性實體腫瘤患者，在美國與中國設有據點，主要評估安全性、耐受性、藥物動力學與藥效學，也將探索第二期建議劑量及初步抗腫瘤活性；研究預計於2028年2月完成。

FDA的快速通道制度旨在促進嚴重疾病及未滿足醫療需求藥物的開發。ISM6331因此可望與FDA進行較頻繁的會議及書面溝通；若日後符合個別條件，也可能取得滾動送件、優先審查或加速核准資格。這項指定並不等於FDA已確認療效，也不會降低上市所需的安全性與有效性證據門檻。

首批人體試驗結果已獲歐洲腫瘤內科學會ESMO 2026年會接受，預定於10月25日在馬德里以快速口頭報告形式發表。由於具體反應率、反應持續時間、劑量限制毒性及受試者人數尚未公開，目前只能確認ISM6331已取得一項臨床與法規里程碑；AI設計的分子能否轉化為可重現的病人效益，仍要由完整人體數據回答。