9比3反對票後，Capricor續闖FDA審查關卡

對晚期Duchenne肌肉失養症患者而言，手臂功能關係著進食、梳洗與操作輔具的能力，逐步惡化的心肌病變更會威脅生命。Capricor Therapeutics希望以細胞療法deramiocel同時延緩兩類損傷，但在美國上市審查的最後一段路上，臨床成果與法定適應症之間出現了難以迴避的落差。

美國食品藥物管理局（FDA）的細胞、組織與基因治療諮詢委員會7月29日以9票對3票認定，Capricor尚未提出足以支持deramiocel治療Duchenne相關心肌病變的實質療效證據。表決問題只針對心臟適應症，而非整體疾病進展；專家建議也不具法律拘束力，FDA仍在審查這項生物製品許可申請。

deramiocel由健康捐贈者心臟組織衍生的異體細胞製成，設計上並不修補造成Duchenne的特定基因突變，而是透過細胞訊號調節發炎與纖維化。這種不受突變型別限制的策略，理論上可同時作用於骨骼肌與心肌，卻也必須分別證明對兩套器官系統具有可信且具臨床意義的效果。

支持申請的HOPE-3第三期試驗納入106名晚期患者，隨機接受每季一次的deramiocel或安慰劑輸注，療程為12個月。刊登於《刺胳針》的結果顯示，治療組上肢功能衰退較少，部分心臟功能及心肌疤痕影像指標亦偏向有利；試驗期間沒有死亡，嚴重不良事件並不常見。

然而，上肢功能的統計成功不能直接回答心肌病變適應症是否成立。Capricor在最新更新中也披露已更正一項心臟分析；在修正內容、效應幅度及其與預先設定分析方法的關係獲得充分釐清前，期刊發表本身不足以消除FDA對心臟療效證據的疑慮。

監管風險也不只來自統計方法。公司表示，一次FDA查核產生一項Form 483觀察事項，正持續處理。Form 483記錄的是查核人員認為可能不符規範的情況，並非最終執法或否決結論；但對活細胞製品而言，製程一致性、品質控制與商業化生產能力都是核准審查的重要部分。

Capricor稱FDA仍在審查申請，並與公司討論可能的後續提交路徑。這可能導向補件及審查期限延後，也可能以核准或再次拒絕告終。諮詢委員會的反對票沒有預先決定答案，卻清楚標示出門檻：Capricor不只要證明患者功能衰退變慢，還必須讓監管機關相信，心臟效益經得起統計與製造品質兩方面的檢驗。