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Nuevos fármacos contra el cáncer · global

Abordar la vulnerabilidad del cáncer mediante el procesamiento del ARN: Cancer Research UK financia el desarrollo temprano de ORIC-259

Cuando los inhibidores de PARP dejan de funcionar, ¿siguen teniendo las células cancerosas alguna vulnerabilidad que pueda atacarse? ORIC-259 intenta reducir la capacidad de supervivencia del tumor mediante la degradación del ARN mensajero de CIP2A; una nueva colaboración preparará la primera evaluación en humanos de esta propuesta preclínica.

Terapia génica · us

Vectores génicos que llegan con mayor precisión al músculo: Dyno presenta datos en animales sobre cápsides diseñadas con IA

Dos nuevas cápsides de AAV mostraron una mejor capacidad de entrega al músculo en ratones y primates no humanos, lo que aporta pistas para investigar la reducción de las dosis de terapia génica. Sin embargo, una mayor entrega de vectores y una menor distribución en el hígado aún están lejos de demostrar beneficios y seguridad para los pacientes.

Tecnología médica y política sanitaria · uk

¿Cómo mantener la seguridad de la IA médica tras su puesta en uso? El Reino Unido inicia una reforma regulatoria y la tercera fase de su entorno de pruebas

El Reino Unido acepta las 44 recomendaciones de la comisión de regulación de la IA médica y extenderá la evaluación de seguridad al periodo de uso y actualización de los productos. La tercera fase de AI Airlock, que abre sus solicitudes al mismo tiempo, pondrá a prueba cómo seguir los riesgos en distintos entornos clínicos y hacer llegar oportunamente la información de seguridad a profesionales sanitarios y pacientes.

Tratamiento del cáncer · global

Epcoritamab se suma al tratamiento de primera línea del linfoma y reduce un 51% el riesgo de progresión o muerte en un ensayo de fase III

El anticuerpo biespecífico que dirige las células T hacia las células cancerosas mejoró el control de la enfermedad en un ensayo en pacientes con linfoma difuso de células B grandes recién diagnosticado; sin embargo, habrá que esperar los datos completos para saber si estos resultados intermedios se traducen en una supervivencia más prolongada y cuánto aumenta la carga del tratamiento.

Tecnología médica · us

Leer con luz la huella molecular de la piel: la espectroscopia Raman combinada con IA identifica de forma preliminar el cáncer de piel

En más de 50 muestras de tejido ex vivo, el modelo de investigación alcanzó una exactitud de aproximadamente el 84% en las pruebas para distinguir dos tipos de cáncer de piel y piel normal. Esto aporta indicios para una evaluación complementaria antes de la biopsia, pero aún debe validarse en pacientes si puede reducir la toma innecesaria de muestras.

Ensayos clínicos · us

El ensayo de extensión de deramiocel muestra una ralentización del deterioro de los miembros superiores; la evidencia de eficacia en DMD sigue pendiente de evaluación por la FDA

Tras pasar del placebo a deramiocel, el descenso de la función de los miembros superiores se redujo un 76% respecto al año anterior. Estos nuevos datos aportan información de seguimiento del segundo año, pero el diseño abierto y los análisis exploratorios limitan las preguntas que pueden responder.

Tecnología médica · uk

¿Puede la IA para quemaduras interpretar la cabeza, las manos y los pies? DeepView inicia en el Reino Unido un estudio para ampliar sus usos

Determinar si una herida puede cicatrizar en tres semanas es una referencia importante en la atención de quemaduras. DeepView recopilará imágenes de la cabeza, el rostro, las manos y los pies de adultos y niños para comprobar si el modelo es aplicable a estas zonas; durante el estudio, los resultados de la IA no se utilizarán para orientar el tratamiento.

Edición genética y enfermedades raras · global

Primera administración de una terapia de edición genética in vivo para la enfermedad de Wilson, dirigida al defecto genético del metabolismo del cobre

PM577a comienza a ponerse a prueba en pacientes con el objetivo de corregir una mutación específica de ATP7B y permitir que el hígado recupere su capacidad de procesar el cobre. Los datos de seguridad y eficacia deberán determinar si un único tratamiento puede reducir la carga de la medicación de por vida.

Tecnología médica · us

Analizar la grasa y el músculo por separado: el software de análisis de resonancia magnética de AIRS Medical obtiene autorización de comercialización de la FDA

SwiftSight mide la distribución de la grasa, la composición muscular y la grasa hepática mediante exploraciones breves de resonancia magnética, y SimonMed será el primero en incorporarlo; aunque hay avances regulatorios y de implementación, la información pública sobre la fiabilidad de las mediciones en distintas poblaciones y sus beneficios clínicos sigue siendo limitada.

Tecnología médica · us

Un paso más hacia la evaluación del infarto de miocardio en casa: HeartBeam recibe la designación de dispositivo innovador de la FDA

Llevar el electrocardiograma al lugar donde aparecen los síntomas es la brecha asistencial que HeartBeam busca cubrir. La designación de dispositivo innovador agiliza la comunicación sobre desarrollo y revisión, pero, tras un estudio piloto con 134 participantes, aún se necesita un ensayo pivotal que confirme este uso; el alcance autorizado actualmente no incluye la evaluación del infarto de miocardio.

Industria biotecnológica · global

Llevar una enzima al cerebro: Genentech obtiene la terapia de Alector para el párkinson con un pago inicial de 100 millones de dólares

AL050 intenta resolver simultáneamente dos dificultades: la actividad enzimática insuficiente y la administración al cerebro. Esta licencia mundial aporta recursos para el desarrollo, pero los estudios en humanos aún deben determinar si puede eliminar los lípidos acumulados y, con ello, ralentizar la enfermedad.