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Innate Pharma obtiene mediante un acuerdo de licencia los recursos necesarios para un ensayo de fase 3, mientras que Sobi incorpora un anticuerpo en fase avanzada dirigido contra KIR3DL2; la verdadera prueba será si las señales clínicas iniciales pueden traducirse en una aprobación acelerada y evidencia confirmatoria.
Cuatro grandes modelos de lenguaje se sometieron a una prueba estructurada de evaluación crítica de 24 estudios sobre cáncer de mama y virus; la distribución de concordancia general de la serie GPT-5 fue similar a la de los expertos del área, pero la interpretación metodológica, las contradicciones en el texto completo y las alucinaciones de los modelos pequeños delimitaron las fronteras de la revisión automatizada de evidencia.
Investigadores utilizaron modelos genómicos para diseñar secuencias virales completas y validaron, entre 285 candidatos, 16 bacteriófagos capaces de infectar Escherichia coli; el logro supera el umbral entre la predicción informática y la función biológica, pero aún está lejos de convertirse en un tratamiento clínico, mientras aumenta la presión sobre la gobernanza del diseño de virus.
Un equipo de investigación fijó péptidos en un nanoporo para medirlos repetidamente mientras eliminaba los aminoácidos uno por uno. El método ya permite distinguir sustituciones puntuales, modificaciones postraduccionales y residuos no naturales, pero aún queda un considerable camino de ingeniería antes de poder analizar directamente muestras biológicas complejas.
Un ensayo aleatorizado de fase 2 muestra que una combinación de cannabinoides puede aliviar rápidamente la agitación en personas con demencia que reúnen los requisitos para recibir cuidados paliativos, con un efecto que se mantiene hasta 12 semanas; sin embargo, los resultados proceden por ahora principalmente de datos presentados en un congreso, y la diferencia en seguridad y el ámbito de aplicación deberán evaluarse en la publicación completa.
Un estudio multiómico longitudinal describe el mecanismo de relevo que se activa después de que las células cancerosas se establecen en el pulmón: unas pocas células evitan primero su eliminación mediante un estado asociado a PHGDH y, posteriormente, los macrófagos crean una zona de protección inmunitaria; bloquear cualquiera de las fases reduce el crecimiento metastásico en ratones.
Una terapia génica personalizada que reclutó a una sola persona pasó a administrarse en humanos sin que se hubieran esclarecido suficientemente las señales toxicológicas observadas en animales; tras la muerte de la niña participante, ni el registro del ensayo, ni el artículo científico, ni la divulgación de la financiación reflejaron aún lo sucedido en su totalidad.
Un ensayo de fase 2 con 157 personas muestra que la ventaja en supervivencia libre de recurrencia de intismeran más pembrolizumab se mantuvo durante cinco años; la señal es alentadora, pero un ensayo pequeño aún no basta para establecer un beneficio de supervivencia ni modificar el estándar de tratamiento.
Los datos nacionales de más de 28.000 pacientes muestran que las personas mayores vulnerables, las mujeres jóvenes y las residentes de zonas desfavorecidas tienen una probabilidad especialmente alta de llegar al diagnóstico por la vía de un ingreso hospitalario de urgencia; los resultados ponen de relieve una brecha en la detección temprana creada conjuntamente por los síntomas inespecíficos y el acceso a la atención sanitaria.
El primer ensamblaje de la rata parda de telómero a telómero, combinado con ocho cepas experimentales de uso habitual, incorpora secuencias y genes omitidos en genomas de referencia anteriores; se espera que mejore la capacidad para localizar variantes relacionadas con enfermedades, pero aún queda camino por recorrer para demostrar que los modelos pueden predecir mejor las respuestas humanas.
Aunque el ensayo de fase 3 logró elevar el pirofosfato en la sangre de los pacientes, no mejoró las imágenes del raquitismo ni los indicadores de crecimiento; BioMarin terminó finalmente el desarrollo para todas las indicaciones, retirando antes de tiempo el activo central que había adquirido un año antes por 270 millones de dólares.
La pequeña molécula experimental CS18 se dirige a la proteína TopBP1, implicada en la reparación del ADN y la señalización tumoral. En estudios preclínicos, potenció el efecto de los inhibidores de PARP y también hizo que células de cáncer de pulmón resistentes volvieran a responder al osimertinib; aún quedan por resolver cuestiones farmacológicas y de seguridad cruciales antes de iniciar ensayos en humanos.