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Biotecnología y farmacéutica · global

Vyvgart supera el umbral de clasificación por anticuerpos y argenx se encamina hacia la lectura de resultados de dos ensayos clave en enfermedades autoinmunes

Tras ampliar en Estados Unidos la indicación a todos los serotipos de miastenia gravis generalizada en adultos, el siguiente paso de argenx será utilizar ensayos en miositis y neuropatía motora multifocal para comprobar si su estrategia de medicamentos inmunológicos puede pasar de un único producto superventas a una cartera combinada de múltiples enfermedades y dianas.

Ensayos clínicos · us

Una sola dosis y la mejoría de la ansiedad se mantiene durante 12 semanas: el ensayo de fase 3 de DT120 alcanza sus objetivos

La formulación bucodispersable de lysergide de Definium redujo significativamente los síntomas del trastorno de ansiedad generalizada con una única dosis de 100 microgramos en un ensayo con 214 personas; los resultados aportan más evidencia en fase avanzada sobre los tratamientos con psicodélicos, pero aún deben divulgarse los datos completos de seguridad, la fiabilidad del enmascaramiento y los efectos a largo plazo.

Vacunas y enfermedades infecciosas · global

Canadá autoriza un ensayo de fase 1 de la nueva vacuna de Moderna contra el ébola, dirigida a una cepa para la que aún no hay vacunas aprobadas

La mRNA-1469 se evaluará por primera vez en adultos sanos para determinar su seguridad, tolerabilidad y respuesta inmunitaria; este ensayo no equivale a la aprobación de la vacuna para su comercialización, pero constituye un punto de partida clave para cerrar la brecha de prevención frente al virus del ébola de Bundibugyo.

Investigación sobre el cáncer · us

No solo se pueden modificar los nanofármacos, sino también el huésped: la microbiota intestinal influye en la llegada de la quimioterapia al tumor

Un estudio en ratones muestra que alterar a corto plazo la microbiota intestinal puede reducir la interceptación hepática de los nanofármacos quimioterápicos, prolongar su permanencia en la sangre y aumentar su acumulación en los tumores; esta vía «microbiota–ácidos biliares–macrófagos hepáticos» plantea una nueva estrategia para regular la administración de fármacos.

Neurociencia · uk

La resonancia magnética no solo muestra la atrofia cerebral: un nuevo modelo revela cambios celulares en la enfermedad de Huntington

La resonancia magnética de difusión SANDI distinguió, en 113 participantes, señales del cuerpo estriado compatibles con la pérdida neuronal y relacionó la atrofia cerebral con el desempeño motor; sin embargo, sigue siendo una estimación indirecta y aún requiere validación longitudinal y entre distintos equipos antes de convertirse en un biomarcador para ensayos clínicos.

Medicina regenerativa · australia

Tejido de válvula cardíaca humana cultivado a partir de células madre crea una plataforma experimental para la cardiopatía reumática

El equipo de investigación reprodujo en una placa de cultivo las características celulares y de la matriz de las válvulas, y simuló respuestas inflamatorias relacionadas con la enfermedad; su valor inmediato reside en el estudio de la patología y las pruebas de fármacos, mientras que las válvulas sustitutivas vivas capaces de crecer con los niños siguen siendo un objetivo a largo plazo.

Investigación del cáncer · us

Reducir el cáncer de mama a una placa de cultivo: los organoides derivados de pacientes revelan vulnerabilidades frente a la resistencia a los fármacos

El equipo de investigación combinó datos tumorales del ensayo clínico I-SPY2 con 44 organoides de cáncer de mama para reproducir algunas respuestas terapéuticas y buscar combinaciones capaces de superar la resistencia a los fármacos; los resultados siguen limitándose a un preprint y a validaciones de laboratorio, y aún queda camino por recorrer antes de poder seleccionar medicamentos para cada paciente.

Investigación oncológica · uk

¿Cómo entran los oligonucleótidos antisentido en las células cancerosas? CD44 y EPHA2 revelan la vía de administración dirigida contra KRAS

Un equipo de investigación siguió el recorrido de un oligonucleótido antisentido contra KRAS dentro de células de cáncer de páncreas y descubrió que CD44, EPHA2 y el mecanismo de reparación de los endosomas determinan conjuntamente si el fármaco puede alcanzar su diana; los resultados siguen en fase preclínica y aún no han superado la revisión por pares.

IA médica · us

La IA lleva la ecografía de trombos a la cabecera del paciente, pero la interpretación final sigue en manos del médico

La FDA autoriza el software de guía en tiempo real de ThinkSono, que permite a personal sin formación especializada en ecografía captar imágenes de las venas de las extremidades inferiores para que profesionales clínicos las interpreten a distancia; un estudio multicéntrico respalda su viabilidad, aunque persisten interrogantes sobre los fallos de imagen y los beneficios en el mundo real.

Medicina genética · canada

Llevar las pistas epigenéticas de la sangre a otros tejidos: el aprendizaje automático abre camino para interpretar variantes prenatales

Utilizando el síndrome de Down como prueba de concepto, un equipo de investigación convirtió características de metilación del ADN de la sangre posnatal en un clasificador aplicable a distintos tejidos, con la esperanza de aportar una capa adicional de evidencia para interpretar variantes de significado incierto detectadas mediante secuenciación prenatal; sin embargo, aún quedan obstáculos, como ampliar el método a otras enfermedades y realizar validaciones prospectivas, antes de que pueda convertirse en una prueba clínica rutinaria.

Desarrollo de nuevos fármacos · global

Los ADC de doble carga llegan a la clínica: Kelun recibe autorización para ensayar SKB565, dirigido a tumores sólidos avanzados

SKB565 busca transportar una toxina y un inmunomodulador en un mismo conjugado anticuerpo-fármaco, de modo que la destrucción tumoral y la activación inmunitaria se produzcan simultáneamente; el organismo regulador chino ya ha dado luz verde a su solicitud de ensayo clínico, pero aún no se han dado a conocer la eficacia y la seguridad en humanos ni detalles clave del diseño.