Archive
1250 مقالة مرتبة حسب وقت النشر.
مع انتقال BioNTech من الزخم العالمي للقاح COVID-19 إلى تحقيق التقدم السريري والتجاري لأدوية السرطان، تستعين بالشخصية المخضرمة في مجال أدوية الأمراض النادرة Guido Oelkers لقيادة هدفها المتمثل في التحول إلى شركة متعددة المنتجات قبل عام 2030.
حقق enlicitide، بجرعة قرص واحد يوميًا، انخفاضًا إضافيًا في كوليسترول LDL بنسبة 56% و59% مقارنةً بالدواء الوهمي في تجربتين من المرحلة الثالثة؛ وقد يقلل عوائق الاستخدام، لكن ما إذا كان قادرًا على تعزيز الوقاية من احتشاء عضلة القلب والسكتة الدماغية لا يزال سؤالًا تنتظر إجابته تجارب واسعة النطاق.
رغم أن وسيط البقاء دون تفاقم المرض لدى المرضى ذوي TP53 من النمط البري طال بأكثر من خمسة أشهر مع selinexor مقارنةً بالدواء الوهمي، فإن الفارق لم يبلغ دلالة إحصائية؛ وستقلّص Karyopharm استثماراتها في هذا الاستطباب وتحوّل تركيزها إلى التليّف النقوي والورم النقوي المتعدد.
يتعرّف EchoNext من تخطيط القلب الروتيني ذي 12 اشتقاقًا على مخاطر ست فئات من أمراض القلب البنيوية، بما يتيح فرز المرضى لإجراء فحوص تصوير إضافية؛ وتدعم بيانات تحقق شملت أكثر من 100 ألف شخص أداءه، لكن الإشعار الإيجابي ليس تشخيصًا، ولم يثبت بعد أنه يحسّن المآلات طويلة الأمد.
مكّن فريق هندي نوكليازًا مولدًا بالذكاء الاصطناعي من تنفيذ تعطيل الجينات وتحرير القواعد والتحرير الأوّلي في الأرز، بأداء يوازي عمومًا أداء Cas9 الشائع الاستخدام؛ وتوسّع النتائج مجموعة أدوات تربية المحاصيل، لكن لا تزال هناك عدة مراحل من التحقق قبل الوصول إلى أصناف حقلية.
من خفض البيلة البروتينية إلى الحفاظ على وظائف الكلى، تستكمل نتائج الشهر الـ24 من تجربة المرحلة الثالثة أهم جزء من الأدلة التي كانت مطلوبة عند منح Voyxact الموافقة المعجّلة؛ لكن الحجم الكامل للتأثير وبيانات المخاطر لا يزالان بحاجة إلى تقييم علني.
علاج بتحرير الجينات باستخدام ناقلين من نوع AAV، صُمم لمريضة واحدة، ترافق مع استجابة مناعية قاتلة بعد سبعة أيام من الحقن؛ ولم يُكشف في الوقت المناسب عن الوفاة أو تمويل الأسرة أو نتائج التجربة، فيما تخضع الدراسات الحيوانية ذات الصلة الآن لتحقيق من «Nature».
عند نقص الأرجينين، قد تعجز الخلايا عن إنتاج بروتينات MHC-I التي تتيح للجهاز المناعي التعرف إليها؛ وقد أدى رفع محتواه في الغذاء إلى تحسين مؤشرات الأورام والعدوى لدى الفئران، لكن لا تزال هناك فجوات أساسية قبل أن يصبح علاجًا للبشر.
سيحل هذا العام موعدا المراجعة لدى FDA لدواءين مرشحين، فيما لا يزال برنامج آخر لسرطان الرئة المرتبط بـHER2 في مرحلة سريرية مبكرة؛ وتتيح الصفقة لـGSK فرصة نمو تقترب من التسويق التجاري، لكنها تحمّلها أيضاً أوجه عدم اليقين المتعلقة بالفعالية والسلامة والجدول الزمني لطرح الأدوية في السوق.
أطلقت غرسة من الألياف النانوية دواءين محفزين للمناعة ببطء داخل الورم، وأدت، عند استخدامها مع العلاج الإشعاعي، إلى تراجع الأورام بالكامل لدى 60% من الفئران المصابة بسرطان الثدي الثلاثي السلبي؛ لكن الأدلة على الفعالية والسلامة لا تزال مقتصرة حاليًا على المرحلة قبل السريرية.
استخدم فريق بحثي بنية البروتين ومعلومات التطور كقيود على التصميم بالذكاء الاصطناعي، فابتكر إنزيمات مبسطة لتحرير الجينات لا وجود لها في الطبيعة؛ وتجاوز نشاط بعض النسخ نشاط TnpB الطبيعي، لكن لا تزال هناك عقبات عديدة قبل التجارب الحيوانية والتطبيقات الطبية.
ترسم مراجعة محكّمة ملامح إمكانات مواد اللانثانيدات، من تصوير الأنسجة العميقة والتصوير الموجّه إلى توصيل الأدوية؛ لكن قبل دخولها فعلياً مرحلة ما قبل السريرية، تظل السلامة والإنتاج على نطاق واسع والتحقق من الخوارزميات عقبات صعبة.