Desarrollo de nuevos fármacos · global
Un fármaco para una enfermedad rara cambia de manos y retoma su desarrollo: Synaptiq asume el candidato SYN-001 para el síndrome de deleción 22q11.2
La nueva empresa llevará a un ensayo multinacional de fase 2b este modulador de mGluR, que ya completó un pequeño ensayo de fase 2; el activo y las capacidades clínicas se han reorganizado, pero la eficacia aún debe demostrarse en un estudio más amplio y con un diseño más definido.
El síndrome de deleción 22q11.2 puede afectar simultáneamente el desarrollo físico, la cognición y la salud mental, pero los pacientes no disponen de ningún medicamento aprobado específicamente para sus síntomas neuropsiquiátricos. Synaptiq Therapeutics, de reciente creación, ha asumido ahora un candidato que ya se encuentra en fase clínica, con la intención de llevar las señales observadas en los primeros estudios en humanos a un ensayo multinacional con mayor capacidad de confirmación.
Synaptiq, constituida conjuntamente por inversores europeos y estadounidenses, ha adquirido a Nobias Therapeutics su principal activo, NB-001, y lo ha rebautizado como SYN-001. No se han divulgado el importe de la operación ni otras condiciones financieras; Nobias, por su parte, conserva una participación accionarial en la nueva empresa. Entre los inversores fundadores figuran Sanos Group, un fondo islandés gestionado por AxUM Securities y Arctic Therapeutics.
SYN-001 es fasoracetam monohydrate, un fármaco oral de molécula pequeña cuyo mecanismo de acción se describe como la modulación de los receptores metabotrópicos de glutamato, en lugar de actuar como estimulante del sistema nervioso central. Synaptiq planea utilizarlo para tratar la ansiedad, el trastorno por déficit de atención e hiperactividad y las manifestaciones relacionadas con el espectro autista asociadas al síndrome de deleción 22q11.2; estos síntomas suelen solaparse y también afectan el aprendizaje y la función social.
Los datos de ClinicalTrials.gov muestran que el estudio de fase 2 completado previamente por Nobias incluyó a 37 niños y adolescentes de entre 6 y 17 años, con un diseño aleatorizado, controlado con placebo, cruzado y cuádruple ciego, y una dosis oral diaria de 400 miligramos. La seguridad y la tolerabilidad fueron los resultados principales, mientras que la escala de impresión clínica global de mejoría se incluyó como resultado secundario; el ensayo finalizó en junio de 2023 y los resultados se registraron por primera vez en febrero de 2025.
La empresa afirma que el estudio existente mostró una buena seguridad y tolerabilidad, y que también aparecieron señales de eficacia en algunos subgrupos clínicos. Sin embargo, el tamaño de la muestra, de 37 participantes, es limitado, y los resultados de los subgrupos son especialmente susceptibles a diferencias fortuitas; la información disponible públicamente tampoco permite determinar la magnitud ni la duración del efecto, ni si los distintos grupos de síntomas obtienen beneficios de manera uniforme. Por tanto, estas señales deben considerarse más apropiadamente como fundamento para el ensayo de la siguiente fase, y no como prueba de una eficacia ya establecida.
El siguiente paso de Synaptiq será impulsar un ensayo de fase 2b en Norteamérica y Europa e incorporar una escala de impresión clínica global diseñada específicamente para el síndrome de deleción 22q11.2. Sanos Group aportará capacidades de desarrollo clínico e investigación por contrato; Patrick Dougherty asumirá el cargo de director ejecutivo, e Ivar Hakonarson, director ejecutivo de Arctic Therapeutics, será el presidente del consejo de administración. SYN-001 obtuvo en 2024 las designaciones de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara de la FDA de Estados Unidos, pero estas designaciones no implican que su eficacia haya sido reconocida; la verdadera cuestión que esta reorganización del activo pretende responder es si el nuevo ensayo puede confirmar mejoras reproducibles y clínicamente significativas.