تطوير الأدوية الجديدة · global
انطلاقة جديدة لدواء مرض نادر بعد انتقال ملكيته: Synaptiq تتولى تطوير العقار المرشح SYN-001 لمتلازمة حذف 22q11.2
ستدفع الشركة الجديدة بمُعدِّل mGluR، الذي أكمل تجربة صغيرة من المرحلة الثانية، نحو تجربة دولية من المرحلة 2b؛ وقد أُعيد تنظيم الأصل والقدرات السريرية، لكن الفعالية لا تزال بحاجة إلى إثباتها في دراسة أكبر وأكثر وضوحًا من حيث التصميم.
قد تؤثر متلازمة حذف 22q11.2 في النمو الجسدي والإدراك والصحة النفسية في آن واحد، ومع ذلك لا يتوفر للمرضى أي دواء معتمد يستهدف تحديدًا أعراضها العصبية والنفسية. وقد تولت شركة Synaptiq Therapeutics، التي تأسست حديثًا، تطوير عقار مرشح بلغ المرحلة السريرية، في محاولة لنقل الإشارات التي أظهرتها الدراسات البشرية المبكرة إلى تجربة دولية أقوى من حيث القدرة على التحقق.
تأسست Synaptiq بمشاركة مستثمرين من أوروبا والولايات المتحدة، واستحوذت من Nobias Therapeutics على أصلها الرئيسي NB-001، وأعادت تسميته SYN-001. ولم يُكشف عن قيمة الصفقة أو الشروط المالية الأخرى؛ فيما احتفظت Nobias بحصة في الشركة الجديدة. وتشمل الجهات الاستثمارية المؤسسة Sanos Group، وصندوقًا آيسلنديًا تديره AxUM Securities، وArctic Therapeutics.
SYN-001 هو دواء فموي صغير الجزيء يُعرف باسم fasoracetam monohydrate، وتوصف آلية عمله بأنها تعديل مستقبلات الغلوتامات الأيضية، وليس منبهًا للجهاز العصبي المركزي. وتخطط Synaptiq لاستخدامه لعلاج القلق واضطراب نقص الانتباه وفرط النشاط والمظاهر المرتبطة بطيف التوحد المصاحبة لمتلازمة حذف 22q11.2؛ وهي أعراض كثيرًا ما تتداخل فيما بينها وتؤثر أيضًا في التعلم والوظائف الاجتماعية.
تُظهر بيانات ClinicalTrials.gov أن دراسة Phase 2 التي أكملتها Nobias سابقًا شملت 37 طفلًا ومراهقًا تتراوح أعمارهم بين 6 و17 عامًا، واعتمدت تصميمًا عشوائيًا مضبوطًا بالدواء الوهمي وتبادليًا ورباعي التعمية، بجرعة فموية يومية قدرها 400 مليغرام. واتخذت الدراسة السلامة وقابلية التحمل نتيجتين رئيسيتين، فيما أُدرج مقياس الانطباع السريري العام للتحسن ضمن النتائج الثانوية؛ واكتملت التجربة في يونيو 2023، وسُجلت النتائج لأول مرة في فبراير 2025.
وقالت الشركة إن الدراسة القائمة أظهرت مستوى جيدًا من السلامة وقابلية التحمل، كما ظهرت إشارات إلى الفعالية لدى بعض المجموعات الفرعية السريرية. إلا أن حجم العينة، البالغ 37 شخصًا، محدود، وتكون نتائج المجموعات الفرعية عرضة بصورة خاصة للتأثر بالفروق العشوائية؛ كما أن المعلومات المتاحة علنًا لا تكفي حاليًا لتحديد حجم التأثير أو مدته أو ما إذا كانت مجموعات الأعراض المختلفة تستفيد بصورة متسقة. لذلك، من الأنسب اعتبار هذه الإشارات أساسًا لتجربة المرحلة التالية، لا دليلًا على ثبوت الفعالية.
ستدفع Synaptiq في خطوتها التالية بتجربة Phase 2b في أمريكا الشمالية وأوروبا، وستستخدم مقياسًا للانطباع السريري العام مصممًا خصيصًا لمتلازمة حذف 22q11.2. وستوفر Sanos Group قدرات التطوير السريري والبحوث التعاقدية؛ فيما تولى Patrick Dougherty منصب الرئيس التنفيذي، وأصبح Ivar Hakonarson، الرئيس التنفيذي لشركة Arctic Therapeutics، رئيسًا لمجلس الإدارة. وحصل SYN-001 في عام 2024 على تصنيفي الدواء اليتيم والمرض النادر لدى الأطفال من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA، لكن هذين التصنيفين لا يعنيان الاعتراف بفعاليته؛ ويبقى السؤال الحقيقي الذي تهدف إعادة هيكلة هذا الأصل إلى الإجابة عنه هو ما إذا كانت التجربة الجديدة ستؤكد تحسنًا قابلًا للتكرار وذا دلالة سريرية.