SonoThera recauda 125 millones de dólares y apuesta por la entrega génica no viral para la distrofia muscular de Duchenne

La startup SonoThera, con sede en South San Francisco, completó una ronda de financiación de 125 millones de dólares, que se utilizará para avanzar su plataforma de entrega génica no viral, con indicaciones prioritarias que incluyen la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne muscular dystrophy, DMD). Según informó The Wall Street Journal, la empresa espera usar ultrasonido combinado con microburbujas para llevar genes terapéuticos a los tejidos objetivo.

Esta tecnología ha atraído atención porque la terapia génica para DMD enfrenta desde hace tiempo un problema central: el gen dystrophin es muy grande y resulta difícil introducirlo completo en los vectores de virus adenoasociado (AAV) que se usan habitualmente. Por ello, algunas estrategias existentes utilizan versiones acortadas o microdystrophin, pero esto también mantiene la atención externa sobre si su función puede aproximarse suficientemente a la proteína natural.

Si el concepto de SonoThera resulta viable, en teoría podría eludir las limitaciones de capacidad de los vectores AAV y reducir las respuestas inmunitarias, las restricciones para la readministración y la complejidad de fabricación asociadas con los vectores virales. No obstante, estos siguen siendo objetivos técnicos, no conclusiones demostradas por resultados clínicos; los datos públicos disponibles actualmente no son suficientes para juzgar su eficiencia de entrega, selectividad tisular o seguridad a largo plazo en humanos.

El concepto básico de la entrega mediante ultrasonido y microburbujas consiste en usar ondas sonoras para que las microburbujas generen efectos físicos en tejidos locales, aumentando temporalmente la permeabilidad de las membranas celulares o las barreras vasculares y facilitando la entrada de ácidos nucleicos u otras moléculas terapéuticas en las células. Este tipo de enfoque no es nuevo en investigación, pero convertirlo de forma estable en una terapia génica para enfermedades musculares sistémicas aún exige resolver problemas de dosis, cobertura y operación repetible.

La DMD es una enfermedad hereditaria grave de degeneración muscular. La mayoría de los pacientes desarrollan progresivamente daño en el músculo esquelético y el músculo cardíaco debido a la ausencia o insuficiencia funcional de la proteína dystrophin. Por eso, la terapia génica se considera una de las posibles vías para modificar el curso de la enfermedad, pero en los últimos años este campo también ha sido sometido a un estricto escrutinio por la seguridad, la persistencia de la eficacia y los criterios de selección de pacientes.

Esta financiación muestra que los inversores siguen dispuestos a respaldar nuevas rutas de entrega para la terapia génica de DMD, especialmente en momentos en que las tecnologías de vectores virales enfrentan cuellos de botella de capacidad y seguridad. Sin embargo, la financiación en sí no equivale a un avance clínico; SonoThera deberá ahora demostrar, con datos preclínicos y clínicos revisables, si la entrega de dystrophin de longitud completa es realmente viable.

Actualmente no hay fuentes públicas sobre el mismo evento que permitan una verificación cruzada, por lo que la información sobre el uso de los fondos, el calendario de I+D y el avance de la plataforma sigue basándose principalmente en el informe original. Para los pacientes y la comunidad clínica, lo que hace que esta noticia merezca atención no es la disponibilidad de tratamiento a corto plazo, sino si la entrega génica no viral podrá ofrecer en el futuro una vía de desarrollo más controlable y más repetible para enfermedades causadas por genes de gran tamaño.