التكنولوجيا الحيوية · us
SonoThera تجمع 125 مليون دولار وتراهن على توصيل جيني غير فيروسي لضمور العضلات الدوشيني
تعمل الشركة الناشئة في South San Francisco على تطوير منصة لتوصيل الجينات تتمحور حول الموجات فوق الصوتية والفقاعات الدقيقة، بهدف إيصال جين dystrophin كامل الطول إلى الخلايا العضلية من دون استخدام نواقل فيروسية من نوع AAV؛ لكن المعلومات المنشورة لا تزال محدودة، ولا تزال الفعالية والسلامة والجدوى السريرية بحاجة إلى التحقق.
أكملت شركة SonoThera الناشئة في South San Francisco جولة تمويل بقيمة 125 مليون دولار، ستُستخدم لدفع منصتها غير الفيروسية لتوصيل الجينات، وتشمل المؤشرات الرئيسية ضمور العضلات الدوشيني (Duchenne muscular dystrophy, DMD). ووفقًا لتقرير صادر عن The Wall Street Journal، تأمل الشركة في استخدام الموجات فوق الصوتية مع الفقاعات الدقيقة لإيصال الجينات العلاجية إلى الأنسجة المستهدفة.
حظيت هذه التقنية بالاهتمام لأن العلاج الجيني لـ DMD واجه منذ فترة طويلة تحديًا محوريًا: جين dystrophin كبير جدًا، ومن الصعب إدخاله كاملًا في نواقل الفيروس المرتبط بالغدي (AAV) الشائعة الاستخدام. لذلك تستخدم بعض الاستراتيجيات الحالية نسخًا مختصرة أو micro-dystrophin، لكن هذا جعل الجهات الخارجية تواصل التركيز على ما إذا كانت وظيفتها يمكن أن تقترب بما يكفي من البروتين الطبيعي.
إذا ثبتت صلاحية فكرة SonoThera، فقد تتمكن نظريًا من تجاوز حدود سعة نواقل AAV، وتقليل الاستجابات المناعية والقيود على إعادة الجرعات وتعقيد التصنيع المرتبطة بالنواقل الفيروسية. ومع ذلك، لا تزال هذه أهدافًا تقنية وليست استنتاجات مثبتة بنتائج سريرية؛ فالبيانات العامة المتاحة حاليًا لا تكفي للحكم على كفاءة التوصيل أو انتقائية الأنسجة أو السلامة طويلة الأمد لدى البشر.
يقوم المفهوم الأساسي للتوصيل بالموجات فوق الصوتية والفقاعات الدقيقة على استخدام الموجات الصوتية لجعل الفقاعات الدقيقة تُحدث تأثيرات فيزيائية في الأنسجة الموضعية، ما يزيد مؤقتًا نفاذية أغشية الخلايا أو الحواجز الوعائية، ويسهّل دخول الأحماض النووية أو الجزيئات العلاجية الأخرى إلى الخلايا. هذه الأساليب ليست جديدة في الأبحاث، لكن تحويلها بشكل مستقر إلى علاج جيني لأمراض عضلية جهازية لا يزال يتطلب حل مشكلات تتعلق بالجرعة ونطاق التغطية وقابلية التكرار.
DMD هو مرض وراثي شديد يسبب تنكس العضلات. ويصاب معظم المرضى تدريجيًا بتلف في العضلات الهيكلية وعضلة القلب بسبب غياب بروتين dystrophin أو عدم كفاية وظيفته. لذلك يُنظر إلى العلاج الجيني بوصفه أحد الاتجاهات التي قد تغيّر مسار المرض، لكن هذا المجال خضع أيضًا في السنوات الأخيرة لتدقيق صارم بسبب السلامة واستمرارية الفعالية ومعايير اختيار المرضى.
تُظهر جولة التمويل هذه أن المستثمرين لا يزالون مستعدين لدعم مسارات توصيل جديدة للعلاج الجيني لـ DMD، خصوصًا في وقت تواجه فيه تقنيات النواقل الفيروسية اختناقات تتعلق بالسعة والسلامة. ومع ذلك، فإن التمويل بحد ذاته لا يعادل اختراقًا سريريًا؛ وستحتاج SonoThera بعد ذلك إلى استخدام بيانات قبل سريرية وسريرية قابلة للمراجعة لتوضيح ما إذا كان توصيل dystrophin كامل الطول ممكنًا بالفعل.
لا توجد حاليًا مصادر عامة عن الحدث نفسه تتيح المقارنة المتقاطعة، لذلك لا تزال المعلومات المتعلقة باستخدام التمويل والجدول الزمني للبحث والتطوير وتقدم المنصة تستند أساسًا إلى التقرير الأصلي. وبالنسبة إلى المرضى والمجتمع السريري، فإن ما يجعل هذا الخبر جديرًا بالمتابعة ليس إتاحة العلاج على المدى القصير، بل ما إذا كان التوصيل الجيني غير الفيروسي يمكن أن يوفر مستقبلًا مسار تطوير أكثر قابلية للتحكم وأكثر قابلية للتكرار لأمراض الجينات الكبيرة.