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Pese a no alcanzar el umbral preestablecido en el ensayo de fase 3, seralutinib se presentará ante la FDA en septiembre
La FDA considera que la significación estadística y la magnitud de la eficacia son cuestiones de revisión sustantiva, no obstáculos procedimentales que impidan la presentación; al mismo tiempo, Gossamer Bio recuperó los derechos mundiales, pero que la solicitud sea aceptada para revisión y finalmente aprobada seguirá dependiendo del examen del conjunto de las pruebas.
Un ensayo de fase 3 que no alcanzó el umbral estadístico preestablecido no ha puesto fin al camino de seralutinib hacia el mercado. Tras recibir las actas oficiales de la reunión previa a la presentación de la solicitud de comercialización con la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), Gossamer Bio decidió presentar en septiembre de 2026 una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para este medicamento inhalado contra la hipertensión arterial pulmonar; al mismo tiempo, la empresa recuperó sus derechos mundiales de desarrollo y comercialización, concentrando las decisiones posteriores en una sola compañía.
La solicitud utilizará el ensayo de fase 3 PROSERA como estudio pivotal, acompañado del ensayo de fase 2 TORREY y otros análisis de respaldo, que constituirán pruebas corroborativas independientes. Según lo comunicado por la empresa, la FDA considera que el grado de significación estadística y la magnitud del efecto terapéutico de PROSERA son cuestiones que deberán abordarse durante la revisión formal, y no problemas que impidan presentar la solicitud en esta etapa. Esto significa que la empresa obtuvo una vía para presentar el expediente, no que la FDA ya haya determinado que las pruebas son suficientes para respaldar la aprobación.
El centro de la controversia es el criterio de valoración principal de PROSERA. La empresa había anunciado previamente que, después de 24 semanas de tratamiento, la distancia recorrida en seis minutos en el grupo de seralutinib mostró una mejora estimada de 13,3 metros frente al placebo, con un valor p nominal de 0,0320, sin alcanzar el umbral preestablecido de 0,025 del ensayo; por lo tanto, tampoco se puede afirmar que los criterios de valoración secundarios clave tengan significación conforme al marco estadístico previsto originalmente. La forma en que la FDA evalúe en el futuro la relevancia clínica de esta diferencia, y si los resultados de fase 2 y los análisis de respaldo pueden reforzar el conjunto de las pruebas, serán aspectos centrales de la revisión.
Seralutinib es un inhibidor inhalado de PDGFR, CSF1R y c-KIT, diseñado para actuar directamente en los pulmones e intervenir en las señales relacionadas con la remodelación vascular y la inflamación. La hipertensión arterial pulmonar provoca un estrechamiento progresivo de los vasos sanguíneos pulmonares y aumenta la carga del corazón derecho; los tratamientos actuales se centran principalmente en dilatar los vasos sanguíneos, mientras que seralutinib intenta abordar los cambios estructurales de la enfermedad. Sin embargo, esta diferencia en el mecanismo aún debe demostrarse mediante datos suficientemente fiables sobre el beneficio clínico y la seguridad.
La dirección señaló que en la reunión previa a la presentación de la solicitud de comercialización no se abordaron nuevas preocupaciones de seguridad ni se habló de una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos, pero estas cuestiones quedarán pendientes para la revisión completa de la NDA. Si la FDA acepta la solicitud, la empresa estima que podría recibir una decisión de revisión, como muy pronto, en el tercer trimestre de 2027; el calendario real y el resultado final aún podrían cambiar debido a la integridad de los datos, la evaluación de beneficios y riesgos o requisitos adicionales.
Paralelamente a los avances regulatorios, Gossamer y Chiesi pusieron fin a su acuerdo de colaboración y licencia. Gossamer no tendrá que realizar ningún pago inicial; por el contrario, recibirá un pago único de 5 millones de dólares de Chiesi y recuperará el control del desarrollo, la fabricación y la comercialización de seralutinib en todo el mundo. Con ello termina el anterior acuerdo de reparto al 50 % de las ganancias en el mercado estadounidense, y los derechos fuera de Estados Unidos también regresan a Gossamer; Chiesi conserva regalías con un límite máximo sobre las ventas netas mundiales, así como el derecho a determinados pagos por hitos regulatorios y comerciales.
Esta reestructuración permite a Gossamer impulsar seralutinib con una estrategia mundial única, al tiempo que recupera para sí la mayor parte de los beneficios económicos a largo plazo y los riesgos de ejecución. Para una empresa biotecnológica con recursos limitados y cuyo valor central está muy concentrado en un solo medicamento, la unificación de los derechos facilita la búsqueda de socios, la obtención de financiación o la planificación del lanzamiento al mercado. Sin embargo, el verdadero punto de inflexión no será si puede presentar la solicitud en septiembre, sino si la FDA puede aceptar una argumentación de beneficios y riesgos centrada en un ensayo de fase 3 que no alcanzó el criterio de valoración principal preestablecido y reforzada con otras pruebas.